Nuovi test cellulari sviluppati per i farmaci per l’artrosi potrebbero aiutare con altre malattie
L’osteoartrosi (OA) è una malattia degenerativa cronica che affligge oltre 240 milioni di persone in tutto il mondo. Tale condizione porta a dolore e rigidità, di solito nelle anche, nelle mani e nelle articolazioni del ginocchio, a causa del consumo della cartilagine ammortizzante protettiva all’estremità delle ossa. L’OA è la causa di disabilità in più rapida crescita in tutto il mondo e si prevede che peggiorerà in modo significativo a causa di società sempre più in sovrappeso e anziane. Tuttavia, al momento non esistono farmaci disponibili per affrontare le cause sottostanti. L’OA è una malattia degenerativa complessa; le sperimentazioni cliniche per valutare farmaci in grado di modificare la malattia falliscono costantemente, principalmente se tali sperimentazioni vengono condotte su popolazioni di pazienti non selezionate. Poiché il meccanismo alla base dell’OA è diverso tra gruppi di pazienti eterogenei, anche i trattamenti richiesti variano; conseguentemente selezionarli a caso porterà inevitabilmente a tassi elevati di insuccessi. Il progetto O-POINTED, finanziato dall’UE, si è posto l’obiettivo di sviluppare un metodo per riuscire ad aggirare questo problema. «O-POINTED affronta il problema dell’eterogeneità dei pazienti consentendo di selezionare in modo specifico la popolazione target più promettente per la terapia candidata prima che vengano avviate sperimentazioni cliniche costose e lunghe», afferma Tobias May, amministratore delegato presso InSCREENeX e coordinatore del progetto O-POINTED.
Leggere tra le righe
O-POINTED è un test cellulare che consente alle aziende biomediche e farmaceutiche di utilizzare per la prima volta un approccio personalizzato allo sviluppo di farmaci. Si tratta di un test basato su linee cellulari generate da una coorte di oltre 50 pazienti con OA, selezionati da diverse sottopopolazioni di pazienti attraverso esami dei tessuti (o da materiale residuo proveniente da una artroprotesi totale). Le linee cellulari sono ingegnerizzate geneticamente in modo da poter essere facilmente gestite in laboratorio e disponibili nella scala necessaria per testare nuovi farmaci. «Grazie alla nostra tecnologia, siamo in grado di preservare il fenotipo della malattia del materiale iniziale», fa notare May. Questi sistemi di test cellulari possono quindi essere utilizzati nei dipartimenti di ricerca e sviluppo di aziende farmaceutiche e biotecnologiche per testare l’efficacia di potenziali candidati farmaci in specifiche popolazioni di pazienti. Sulla base di tali conoscenze acquisite in laboratorio, solo i pazienti che probabilmente risponderanno alla terapia candidata saranno arruolabili nelle lunghe e costose sperimentazioni cliniche, aumentandone così le probabilità di successo», spiega May.
Orizzonti in espansione
«Il feedback proveniente dai dipartimenti di ricerca e sviluppo delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche che lavorano sui trattamenti OA è stato generalmente positivo», afferma May. Il team deve ora garantire ulteriori dati di convalida prima di entrare nel mercato con il test per i farmaci OA. Attraverso il progetto, il team ha scoperto l'esistenza di una domanda di un test simile per altre malattie e ha ora ampliato la portata. «La cosa più sorprendente per noi è stata che molti dei nostri collaboratori e potenziali clienti hanno menzionato altre malattie, il che contribuirebbe a generare un prodotto altrettanto interessante ma richiederebbe un minore lavoro di convalida e caratterizzazione da parte nostra», afferma May. «Senza la sovvenzione di Fase 1 per le PMI dell’UE, non avremmo mai avuto la capacità di valutare a fondo il potenziale di mercato di O-POINTED e di raccogliere feedback sufficienti per prendere una decisione adeguatamente informata su come proseguire con il progetto. Ciò significa che avremmo accantonato temporaneamente l’idea, con una conseguente perdita di innovazione, oppure saremmo andati avanti con il nostro piano precedente, il che avrebbe significato un significativo investimento aggiuntivo di tempo e denaro che noi come PMI avremmo potuto utilizzare molto meglio per crescere in modo efficace e sicuro», conclude May.
Parole chiave
O-POINTED, osteoartrosi, farmaci, malattie, trattamento, test, cellula
