Nowatorski test komórkowy dla leków na chorobę zwyrodnieniową stawów może pomóc w leczeniu innych chorób
Choroba zwyrodnieniowa stawów to przewlekłe schorzenie dotykające ponad 240 milionów ludzi na całym świecie. Wywołuje ona ból i sztywność zwykle w obrębie stawów biodrowych, dłoni i kolanowych, co wynika z degradacji ochronnej chrząstki stawowej na końcu kości. Choroba zwyrodnieniowa stawów jest najszybciej rosnącą przyczyną niepełnosprawności na świecie, a w związku z coraz powszechniejszą otyłością i procesami starzenia się społeczeństw sytuacja ta jeszcze się pogorszy. Obecnie nie ma leków, które zwalczałyby przyczyny tego schorzenia. Badania kliniczne nad lekami modyfikującymi tę złożoną chorobę zwyrodnieniową stale kończą się niepowodzeniem – głównie ze względu na fakt, że są prowadzone na populacjach niewyselekcjonowanych pacjentów. Ponieważ mechanizm leżący u podstaw choroby zwyrodnieniowej stawów jest różny w poszczególnych grupach pacjentów, potrzebne jest adekwatne leczenie – przypadkowy dobór metod nieuchronnie skutkuje wysokimi wskaźnikami niepowodzenia. Finansowany przez Unię Europejską projekt O-POINTED miał na celu rozwiązanie tego problemu. „Projekt O-POINTED podejmuje kwestię różnic między pacjentami, pozwalając na wybranie najbardziej obiecującej populacji docelowej dla kandydującej terapii przed rozpoczęciem kosztownych i czasochłonnych badań klinicznych”, mówi Tobias May, dyrektor firmy InSCREENeX i koordynator projektu O-POINTED.
Czytanie między wierszami
W projekcie O-POINTED opracowano test komórkowy, który umożliwia firmom biomedycznym i farmaceutycznym zastosowanie po raz pierwszy spersonalizowanego podejścia do opracowywania leków. Bazuje on na liniach komórkowych wygenerowanych z kohorty ponad 50 pacjentów cierpiących na chorobę zwyrodnieniową stawów, pobieranych od różnych subpopulacji pacjentów poprzez badania tkanek (lub z pozostałości po całkowitej wymianie stawu). Linie komórkowe są otrzymywane przy pomocy inżynierii genetycznej, dzięki czemu można z nimi łatwo pracować w laboratorium i są dostępne w skali wymaganej do testowania nowych leków. „Dzięki naszej technologii możemy zachować fenotyp chorobowy materiału wyjściowego", wskazuje May. Te komórkowe systemy testowe mogą być następnie wykorzystywane w działach badawczo-rozwojowych firm farmaceutycznych i biotechnologicznych do badania potencjalnych kandydatów na leki pod kątem skuteczności w określonych populacjach pacjentów. „Na podstawie wiedzy zdobytej w laboratorium można wyłonić tylko tych pacjentów, którzy prawdopodobnie zareagują na terapię potencjalnym lekiem i którzy powinni wziąć udział w kosztownych i długotrwałych badaniach klinicznych. Dzięki temu badania takie mają większe szanse powodzenia”, wyjaśnia May.
Szersze horyzonty
Jak mówi May, „informacje zwrotne pochodzące od działów badawczo-rozwojowych w firmach farmaceutycznych i biotechnologicznych zajmujących się leczeniem choroby zwyrodnieniowej stawów są na ogół pozytywne”. Teraz zespół musi pozyskać dalsze dane walidacyjne, zanim wprowadzi test na leki przeciwko chorobie zwyrodnieniowej stawów na rynek. Dzięki realizacji projektu zespół odkrył, że istnieje zapotrzebowanie na podobny test dla innych chorób i teraz rozszerzył jego zakres. „Ku naszemu zaskoczeniu wielu naszych współpracowników i potencjalnych klientów wspomniało o innych chorobach. Wykorzystanie naszego produktu pod kątem tych schorzeń sprawiłoby, że byłby on równie interesujący, ale wymagałby od nas sporo mniej pracy związanej z walidacją i charakterystyką”, mówi May. „Bez unijnej dotacji z instrumentów dla MŚP w ramach Etapu 1 nigdy nie bylibyśmy w stanie dokładnie ocenić potencjału rynkowego O-POINTED i zebrać wystarczającej ilości informacji zwrotnych, aby podjąć właściwą decyzję o sposobie realizacji projektu. Gdyby nie dotacja, odłożylibyśmy ten pomysł na półkę, co wiązałoby się z zaprzepaszczeniem szans na stworzenie innowacji, albo rozpoczęlibyśmy realizację pierwotnego planu, co oznaczałoby znaczne dodatkowe nakłady czasu i pieniędzy, które jako MŚP moglibyśmy wykorzystać znacznie skuteczniej i bezpieczniej na własny rozwój”, podsumowuje May.
Słowa kluczowe
O-POINTED, choroba zwyrodnieniowa stawów, leki, choroba, leczenie, test, komórka
