Un nuovo inibitore di Myc sarà testato in una sperimentazione clinica sul cancro di fase iniziale I ricercatori hanno ricevuto il via libera per la prima sperimentazione clinica di fase I/II sull’uomo per un nuovo inibitore radicale di Myc, una proteina implicata nella formazione della maggior parte dei tumori umani. Salute © CI Photos, Shutterstock L’Agenzia spagnola per i medicinali e i dispositivi medici ha approvato la prima sperimentazione clinica di fase I/II sull’uomo del composto inibitore di Myc, Omomyc (OMO-103), in pazienti con tumori solidi avanzati. Si tratta di un passo importante verso la creazione di un inibitore clinicamente sostenibile e diretto di Myc, una proteina associata alla formazione della maggior parte dei tipi di tumore. Tale traguardo si basa sulla prova preclinica dell’efficacia e della sicurezza del polipeptide con penetrazione cellulare, Omomyc, in modelli murini ed è stato conseguito grazie al successo nello sviluppo di peptidi anti-Myc per il trattamento di diversi tipi di tumore con il supporto del progetto finanziato dall’UE, SYST-iMYC. L’azienda responsabile dello sviluppo del dirompente inibitore di Myc è Peptomyc, uno spin-off dell’Istituto di oncologia Vall d’Hebron (VHIO), che ha ospitato il progetto SYST-iMYC. «Abbiamo precedentemente dimostrato che il blocco di Myc ha un eccellente effetto terapeutico in diversi modelli murini con effetti collaterali lievi che sono ben tollerati e reversibili», riferisce Laura Soucek, ricercatrice principale del Gruppo di modellazione di terapie antitumorali nei topi del VHIO, in un articolo pubblicato sul sito web del VHIO. «Ora che abbiamo ricevuto l’approvazione per iniziare la nostra sperimentazione clinica di fase iniziale, possiamo compiere ulteriori progressi nel verificare la sicurezza e l’efficacia della nostra terapia a base di Omomyc per il bene di coloro che contano di più: i nostri pazienti», continua Soucek, che è anche la co-fondatrice e l’amministratrice delegata di Peptomyc. Myc: come renderla un promettente bersaglio farmacologico contro il cancro Myc regola molti processi biologici, come la biogenesi dei ribosomi e il metabolismo. Nella maggior parte dei tipi di tumore, l’attività di Myc è deregolata, il che contribuisce alla progressione e al mantenimento della malattia. Questo rende la proteina un bersaglio promettente per i farmaci antitumorali. Tuttavia, per molti anni, gli scienziati hanno creduto che Myc non fosse curabile, principalmente a causa degli effetti collaterali potenzialmente catastrofici sui tessuti normali. Con l’approvazione della sperimentazione del loro inibitore di Myc in cliniche spagnole selezionate, il team di Peptomyc sta ora dimostrando a questi scettici che si sbagliano. «A livello preclinico, abbiamo rilevato l’efficacia di Omomyc come peptide con penetrazione cellulare, in sostanza una mini-proteina con la capacità di entrare nelle cellule e raggiungere il suo compartimento bersaglio, ossia il nucleo. Il successo della somministrazione sistemica endovenosa del nostro inibitore mini-proteico di Myc contro il cancro ai polmoni e altre neoplasie, ha portato allo sviluppo entusiasmante di questa settimana», osserva Marie-Eve Beaulieu, la co-fondatrice e direttrice scientifica di Peptomyc, nello stesso articolo del 17 marzo 2021. La strategia del team è molto diversa dai precedenti approcci per l’inibizione di Myc. «La nostra mini-proteina Omomyc è abbastanza grande da piegarsi e adattarsi con precisione alla struttura disordinata di Myc, che determina la specificità dell’inibizione. Al contempo, è abbastanza piccola da poter penetrare nelle cellule tumorali e nei nuclei per raggiungere il suo bersaglio», continua a spiegare Beaulieu. «Nel condurre la nostra prima sperimentazione clinica di fase iniziale sull’uomo, speriamo di portare questa nuova terapia nella pratica clinica per poter trattare più efficacemente diversi tipi di tumore.» Peptomyc inizierà presto a trattare i pazienti con Omomyc in tre centri di sperimentazione clinica a Barcellona e Madrid. Lo studio di fase I ha arruolato venti pazienti con tumori solidi avanzati, la cui malattia è progredita dopo precedenti trattamenti. Il progetto SYST-iMYC (Development of an effective and safe systemic Myc inhibitor for the treatment of multiple cancer types.), che ha contribuito al raggiungimento di tale risultato, si è concluso nel dicembre 2019. Per maggiori informazioni, consultare: progetto SYST-iMYC Parole chiave SYST-iMYC, Myc, proteina, inibitore, cancro, sperimentazione clinica, Omomyc
