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Nuevos datos para mejorar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Ya ha concluido la primera parte de un estudio clínico fundamental que investiga un nuevo fármaco esteroideo llamado vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos obtenidos indican una mejora de la función motora y menos efectos secundarios en comparación con otros esteroides.

Salud

La DMD es un trastorno genético que daña y debilita los músculos del cuerpo a lo largo del tiempo. Esta enfermedad, que casi siempre afecta a los chicos, suele empezar con una pérdida muscular a los cuatro años, y progresa rápidamente. A los doce años, la mayoría de niños con DMD ya no son capaces de caminar. Debido a que la enfermedad también afecta a los músculos cardíacos y pulmonares, los pacientes presentan además complicaciones respiratorias y cardíacas, y la mayoría acaba falleciendo a los treinta años. A pesar de que la DMD no tiene cura, algunos fármacos como los corticoesteroides ayudan a ralentizar la degeneración muscular y retrasan el progreso de la enfermedad. Sin embargo, presentan una amplia gama de efectos secundarios que empeoran la calidad de vida de los pacientes. Un ensayo clínico llevado a cabo con el apoyo del proyecto financiado con fondos europeos VISION DMD está estudiando la eficacia, seguridad y tolerabilidad de un innovador fármaco esteroideo llamado vamorolona como alternativa a los corticoesteroides actuales. La primera parte del estudio ha demostrado que la vamorolona, descubierta por el socio estadounidense del proyecto ReveraGen Biopharma, Inc., mejoraba la función motora y presentaba significativamente menos efectos secundarios asociados a los corticoesteroides que otros esteroides. «El uso de glucocorticoides, a pesar de haber demostrado beneficios en el tratamiento de la DMD, está muy restringido por sus efectos secundarios y su mala tolerabilidad. Nuestra previsión es que la vamorolona presentará beneficios, pero evitará muchos de los problemas de tolerancia que limitan el uso de este tratamiento de referencia», señaló Eric Hoffman, director general de ReveraGen Biopharma, en una nota de prensa publicada en el sitio web de VISION DMD. Durante la primera parte del ensayo clínico aleatorizado con doble enmascaramiento de 48 semanas, los investigadores compararon la eficacia, seguridad y tolerabilidad de vamorolona con las de la prednisona (un corticoesteroide) y un placebo. Durante un período de 24 semanas, los pacientes con DMD de 4 a menos de 7 años capaces de caminar fueron asignados de forma aleatoria a diferentes grupos de tratamiento: uno con 2,0 mg/kg o 6,0 mg/kg de vamorolona al día, otro con placebo y, el último, con 0,75 mg/kg de prednisona al día. Se administraron las 2 dosis diferentes de vamorolona a un total de 48 pacientes, de los cuales 41 han recibido tratamiento y han sido objeto de evaluaciones durante un periodo de 2,5 años. En la segunda parte del ensayo, todos los niños recibirán una dosis baja o una dosis elevada de vamorolona.

Confirmación del potencial de vamorolona

Hasta ahora, los resultados mostraron que el tratamiento con vamorolona conlleva una mejora clínica equivalente a un retraso de aproximadamente dos años antes de que se reduzca la velocidad a la que un paciente pasa de una posición supina a la bipedestación. Durante este periodo terapéutico de 2,5 años también se observó que ambas dosis diarias de vamorolona eran seguras y bien toleradas. Además, se notificaron menos efectos secundarios, como cambios conductuales o crecimiento capilar anormal, en el grupo del fármaco esteroideo que, a diferencia de los corticoesteroides prednisona y deflazacort, tampoco impidió el crecimiento. «Estos hallazgos indican el efecto terapéutico de mantenimiento a largo plazo y el potencial modificador de la vamorolona», declaró Dario Eklund, director general de la empresa suiza Santhera Pharmaceuticals, que desarrolla el fármaco en colaboración con ReveraGen Biopharma. «Estamos a la espera de los resultados de los 6 primeros meses del estudio fundamental de fase 2b VIDION-DMD en el segundo trimestre de 2021 y confiamos que aportarán más pruebas para establecer la vamorolona como un tratamiento eficaz y una alternativa valiosa a los corticoesteroides para el tratamiento a largo plazo de la DMD», añadió Eklund en una nota de prensa publicada en «PharmiWeb.com». El proyecto VISION DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy), de 5 años de duración, finalizará en diciembre de 2021. Para más información, consulte: sitio web del proyecto VISION DMD

Palabras clave

VISION DMD, distrofia muscular de Duchenne, DMD, vamorolona, corticoesteroide