Neue Daten für bessere Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
DMD ist eine Erbkrankheit, die im Laufe der Zeit die Muskeln im Körper schwächt und schädigt. DMD betrifft fast ausschließlich Jungen. Das erste Anzeichen ist meist eine Muskelschwäche im Alter von etwa vier Jahren mit zunehmendem Muskelschwund. Mit 12 Jahren können die meisten Kinder mit DMD nicht mehr gehen. Die Krankheit greift auch die Herz- und Lungenmuskulatur an, sodass Betroffene kardiale und respiratorische Komplikationen erleiden. Der Tod tritt meist bis zum 30. Lebensjahr ein. Es gibt kein Heilmittel für DMD, doch mit Medikamenten wie Kortikosteroiden kann der Muskelschwund verlangsamt und das Fortschreiten der Krankheit verzögert werden. Diese verursachen jedoch vielfältige Nebenwirkungen, die zu einer verringerten Lebensqualität führen. Mit der Unterstützung des EU-finanzierten Projekts VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy) wurde jetzt eine klinische Studie durchgeführt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit eines innovativen steroidartigen Wirkstoffs namens Vamorolon als Alternative zu Kortikosteroiden zu prüfen. Der erste Teil der Studie zeigte das Vamorolon – das vom in den Vereinigten Staaten ansässigen Projektpartner ReveraGen Biopharma, Inc. entdeckt wurde – die Motorik verbessert und wesentlich weniger Nebenwirkungen, die von Kortikosteroiden bekannt sind, verursacht als andere Steroide. „Der Einsatz von Glukokortikoiden bringt zwar nachweislich Vorteile bei der Behandlung von DMD, ist jedoch aufgrund der Nebenwirkungen und schlechten Verträglichkeit stark eingeschränkt. Wir erwarten, dass Vamorolon ähnliche Vorteile bringt, dabei aber viele der Verträglichkeitsprobleme vermeidet, die den Einsatz dieser Standardbehandlung einschränken“, merkt der Geschäftsführer von ReveraGen Biopharma, Eric Hoffman, in einer Pressemitteilung an, die auf der Website von VISION-DMD veröffentlicht wurde. Im ersten Zeitraum der 48-wöchigen randomisierten klinischen Doppelblindstudie verglichen die Forschenden die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolon mit dem Kortikosteroid Prednison und einem Placebo. Über einen Zeitraum von 24 Wochen erhielten DMD-Patienten im Alter von 4 bis 7 Jahren, die selbstständig gehen können, randomisiert entweder Vamorolon, 2,0 mg/kg oder 6,0 mg/kg täglich, ein Placebo oder Prednison, 0,75 mg/kg täglich. Insgesamt erhielten 48 Betroffene die zwei verschiedenen Vamorolon-Dosierungen. 41 von ihnen wurden über einen Zeitraum von 2,5 Jahren behandelt und untersucht. In der zweiten Hälfte der Studie werden alle Jungen die geringe oder hohe Dosis Vamorolon erhalten.
Potenzial von Vamorolon bestätigt
Die bisherigen Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung mit Vamorolon zu klinischen Verbesserungen führt, die einer etwa zweijährigen Verzögerung der Verschlechterung der Geschwindigkeit entsprechen, mit der die Betroffenen aus der liegenden Position in den Stand gelangen. Beide Dosierungen von Vamorolon erwiesen sich zudem als sicher und gut verträglich im Zeitraum der 2,5-jährigen Behandlung. Zusätzlich wurden bei dem steroidartigen Wirkstoff weniger Nebenwirkungen wie Verhaltensveränderungen oder übermäßigem Haarwachstum berichtet. Außerdem hemmte er – anders als die Kortikosteroide Prednison und Deflazacort – nicht das Wachstum. „Diese Ergebnisse deuten auf die langfristige Aufrechterhaltung der Behandlungserfolge sowie auf das Potenzial einer erkrankungsmodifizierenden Behandlung mit Vamorolon hin“, merkt Dario Eklund an, Geschäftsführer des Schweizer Unternehmens Santhera Pharmaceuticals, das den Wirkstoff gemeinsam mit ReveraGen Biopharma entwickelt. „Die Ergebnisse der sechsmonatigen entscheidenden Phase 2b der Studie von VISION-DMD erwarten wir im 2. Quartal von 2021. Wir sind zuversichtlich, dass sie weitere Nachweise liefern, die Vamorolon als wirksame Behandlung und wertvolle Alternative zu Kortikosteroiden für die langfristige Behandlung von DMD bestätigen“, sagt er weiter in einer Pressemitteilung, die auf der Website „PharmiWeb.com“ veröffentlicht wurde. Das fünfjährige Projekt VISION-DMD endet im Dezember 2021. Weitere Informationen: VISION-DMD-Projektwebsite
Schlüsselbegriffe
VISION-DMD, Duchenne-Muskeldystrophie, DMD, Vamorolon, Kortikosteroid