Nuovi dati per un migliore trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
La DMD è un disturbo genetico che indebolisce e danneggia i muscoli del corpo nel corso del tempo. La DMD, che colpisce quasi sempre il sesso maschile, inizia di solito con una perdita muscolare intorno ai quattro anni di età e progredisce rapidamente. Prima dei dodici anni, la maggior parte delle persone affette da DMD non è più in grado di camminare. Dal momento che la malattia interessa anche i muscoli del cuore e dei polmoni, i pazienti risentono anche di complicanze cardiache e respiratorie e la maggior parte di loro muore prima dei trent’anni di età. Sebbene non esista una cura per la DMD, alcuni farmaci, quali i corticosteroidi, contribuiscono a rallentare la degenerazione muscolare e a posticipare la progressione della malattia. Essi comportano tuttavia una vasta serie di effetti collaterali che peggiorano la qualità della vita dei pazienti. Una sperimentazione clinica condotta con il supporto del progetto VISION-DMD, finanziato dall’UE, sta ora testando l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco simile agli steroidi chiamato vamorolone, in alternativa agli attuali corticosteroidi. La prima metà dello studio ha dimostrato che vamorolone, scoperto dall’azienda partner del progetto ReveraGen Biopharma Inc., con sede negli Stati Uniti, ha migliorato la funzione motoria e prodotto una quantità significativamente inferiore di effetti collaterali associati ai corticosteroidi rispetto ad altri steroidi. «L’utilizzo dei glucocorticoidi, nonostante i benefici dimostrati nel trattamento della DMD, è fortemente limitato a causa degli effetti collaterali e della scarsa tollerabilità. Ci aspettiamo che vamorolone presenti benefici ma senza causare molti dei problemi di tollerabilità che limitano l’utilizzo di questo standard di cura», ha osservato Eric Hoffman, amministratore delegato di ReveraGen Biopharma, in un comunicato stampa pubblicato sul sito web del progetto VISION-DMD. Nella prima parte della sperimentazione clinica randomizzata, in doppio cieco, della durata di 48 settimane, i ricercatori hanno confrontato efficacia, sicurezza e tollerabilità di vamorolone con quelle del corticosteroide prednisone e di un placebo. Nell’arco di 24 settimane, i pazienti affetti da DMD di età compresa tra 4 e meno di 7 anni in grado di camminare sono stati assegnati in modo casuale all’assunzione di 2,0 mg/kg o di 6,0 mg/kg al giorno di vamorolone, di un placebo o di 0,75 mg/kg al giorno di prednisone. I due diversi dosaggi di vamorolone sono stati somministrati a 48 pazienti in totale, 41 dei quali sono stati trattati e valutati in un arco temporale di 2,5 anni. Nella seconda metà della sperimentazione, tutti i ragazzi riceveranno il dosaggio basso o elevato di vamorolone.
Confermato il potenziale di vamorolone
Finora, i risultati hanno dimostrato che il trattamento con vamorolone porta a un miglioramento clinico pari a circa due anni di ritardo nel declino della velocità con cui un paziente passa dalla posizione supina a quella eretta. Nel periodo di trattamento di 2,5 anni, entrambe le dosi giornaliere di vamorolone si sono rivelate sicure e ben tollerate. Inoltre, per il farmaco simile agli steroidi che in più, a differenza dei corticosteroidi prednisone e deflazacort, non ha bloccato la crescita, è stata riferita una quantità inferiore di effetti collaterali, quali i cambiamenti comportamentali e la crescita anomala di peli. «Questi risultati indicano il mantenimento a lungo termine degli effetti del trattamento con vamorolone e del suo potenziale di modifica della malattia», ha affermato Dario Eklund, amministratore delegato dell’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals che sta sviluppando il farmaco in collaborazione con ReveraGen Biopharma. «Siamo in attesa dei risultati a 6 mesi dello studio pivotal VISION-DMD di fase 2b previsti per il secondo trimestre del 2021 e siamo fiduciosi che forniranno prove ulteriori per dimostrare l’efficacia del trattamento con vamorolone e la sua validità come alternativa ai corticosteroidi per il trattamento a lungo termine della DMD», ha aggiunto in un comunicato stampa pubblicato su «PharmiWeb.com». Il progetto VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy), della durata di cinque anni, si concluderà nel dicembre 2021. Per maggiori informazioni, consultare: sito web del progetto VISION-DMD
Parole chiave
VISION-DMD, distrofia muscolare di Duchenne, DMD, vamorolone, corticosteroide