Nowe dane umożliwią lepsze leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a
DMD to choroba genetyczna powodująca z czasem osłabienie i uszkodzenie mięśni. Niemal zawsze dotyka ona chłopców. Zaczyna się od utraty masy mięśniowej w wieku około czterech lat i szybko postępuje. W wieku 12 lat większość dzieci chorych na DMD nie jest już w stanie chodzić. Ponieważ choroba atakuje też mięśnie serca i płuc, pacjenci cierpią na powikłania kardiologiczne i oddechowe. Większość z nich umiera przed osiągnięciem 30 roku życia. Choć wyleczenie DMD nie jest obecnie możliwe, leki takie jak kortykosteroidy pomagają spowolnić degenerację mięśni i spowalniają postęp choroby. Niestety, z ich stosowaniem wiąże się szereg skutków ubocznych, które obniżają jakość życia pacjentów. Badanie kliniczne prowadzone przy wsparciu finansowanego ze środków UE projektu VISION-DMD analizuje obecnie skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerowanie innowacyjnego steroidopodobnego leku o nazwie vamorolon, który może być rozwiązaniem alternatywnym wobec stosowanych obecnie kortykosteroidów. W pierwszej części badania dowiedziono, że vamorolon – substancja odkryta przez amerykańskiego partnera projektu, spółkę ReveraGen Biopharma, Inc. – poprawia funkcje motoryczne i powoduje dużo mniej skutków ubocznych powiązanych ze stosowaniem kortykosteroidu niż inne steroidy. „Możliwość podawania glikokortykoidów, pomimo ich dowiedzionej skuteczności w leczeniu DMD, jest w znacznym stopniu ograniczona z uwagi na ich skutki uboczne i niską tolerancję. Spodziewamy się, że vamorolon będzie oferować te same korzyści, a przy tym pozwoli uniknąć wielu problemów związanych z tolerancją, które ograniczają możliwość zastosowania tej metody leczenia”, stwierdził Eric Hoffman, dyrektor generalny ReveraGen Biopharma, w komunikacie prasowym opublikowanym na stronie internetowej projektu VISION-DMD. W ramach pierwszego etapu 48-tygodniowego randomizowanego, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania klinicznego badacze porównali skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerancję vamorolonu z kortykosteroidem o nazwie prednizon oraz z placebo. Przez 24 tygodnie pacjenci z DMD w wieku od 4 do poniżej 7 lat, mogący chodzić, otrzymywali vamorolon w dawce 2,0 mg/kg lub 6,0 mg/kg na dobę, placebo lub prednizon w dawce 0,75 mg/kg na dobę – podawane substancje przydzielono losowo. Dwie różne dawki vamorolonu podano łącznie 48 pacjentom, z których 41 leczono i obserwowano przez 2,5 roku. W drugiej części badania wszyscy chłopcy otrzymają niską lub wysoką dawkę vamorolonu.
Potwierdzona potencjalna przydatność vamorolonu
Dotychczasowe wyniki wykazały, że leczenie vamorolonem prowadzi do uzyskania klinicznej poprawy równoważnej z około dwuletnim opóźnieniem momentu, w którym spada szybkość, z jaką pacjent zmienia pozycję z leżenia na plecach na pozycję stojącą. Obie dobowe dawki vamorolonu okazały się bezpieczne i dobrze tolerowane w trakcie 2,5-letniego leczenia. Dodatkowo w przypadku tej substancji steroidopodobnej odnotowano mniej skutków ubocznych, takich jak zmiany behawioralne czy nieprawidłowy wzrost włosów. Ponadto lek ten – w przeciwieństwie do kortykosteroidów, takich jak prednizon i deflazakort – nie hamował wzrostu. „Rezultaty te wskazują na długoterminowe utrzymywanie się wyników leczenia oraz możliwość modyfikowania przebiegu choroby w przypadku stosowaniu vamorolonu”, stwierdził Dario Eklund, dyrektor generalny szwajcarskiej firmy Santhera Pharmaceuticals, która pracuje nad tym lekiem we współpracy z ReveraGen Biopharma. „W II kwartale 2021 roku spodziewamy się otrzymać wyniki z sześciomiesięcznej ważnej fazy IIb badania VISION-DMD. Jesteśmy przekonani, że będą one zawierać dodatkowe dowody potwierdzające, że leczenie vamorolonem jest skuteczne oraz że stanowi on cenne rozwiązanie alternatywne wobec kortykosteroidów w długoterminowym leczeniu DMD”, dodał w komunikacie prasowym opublikowanym na stronie „PharmiWeb.com”. Realizacja pięcioletniego projektu VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy) zakończy się w grudniu 2021 roku. Więcej informacji: strona projektu VISION DMD
Słowa kluczowe
VISION-DMD, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, DMD, vamorolon, kortykosteroid