Trattare le malattie della retina senza aghi
La retinopatia diabetica e la degenerazione senile della macula (DSM) sono due importanti malattie oculari che possono comportare una grave perdita della vista, oltre a essere due patologie che colpiscono un numero sempre maggiore di persone. Secondo le stime, 420 milioni di persone sono attualmente affetti da qualche tipo di malattia della retina; tuttavia, ci si aspetta che questo numero aumenterà significativamente nei prossimi decenni a causa sia dell’invecchiamento della popolazione mondiale che della crescente diffusione del diabete. Il trattamento di riferimento per la retinopatia diabetica e la DSM consiste nell’effettuare iniezioni intravitreali ripetute direttamente nell’occhio, che, sebbene efficaci, sono invasive e costose, oltre a rappresentare un onere significativo per i pazienti, i sistemi sanitari e i medici. «I farmaci somministrati per via orale potrebbero offrire un’alternativa più semplice, meno invasiva e più accettabile rispetto alle iniezioni attualmente impiegate per trattare queste patologie», afferma Krisztián Kovács, ricercatore principale del Gruppo di ricerca traslazionale sulla retina(si apre in una nuova finestra) presso l’Università Semmelweis(si apre in una nuova finestra). Il progetto NeoVasculoStop(si apre in una nuova finestra), finanziato dall’UE, è in prima linea nello sviluppo di un’alternativa del genere.
Una nuova promettente classe di principi attivi farmaceutici
Il progetto, finanziato dal Consiglio europeo per l’innovazione(si apre in una nuova finestra) (CEI), ha ideato, sintetizzato e testato una nuova classe di principi attivi farmaceutici utilizzabili in un farmaco somministrato per via orale. Tra questi ingredienti vi sono 25 molecole che sono in grado di legarsi al proprio recettore in modo dipendente dalla luce. «La nostra nuova classe di principi attivi farmaceutici ha dimostrato una forte correlazione tra struttura chimica e bioattività, mentre le molecole si sono rivelate efficaci sia nei test biochimici che nei sistemi cellulari», osserva Kovács, che ha rivestito il ruolo di coordinatore del progetto. Una molecola di base è stata testata su roditori e conigli, mentre una successiva è stata testata su roditori; secondo Kovács, utilizzando dosi molto basse di entrambe le molecole sono stati ottenuti risultati particolarmente incoraggianti negli esperimenti in vivo. «Uno dei risultati più notevoli del progetto è che questi studi in vivo sono stati ottenuti a dosi così basse, il che fornisce una solida base per ulteriori sviluppi», spiega. Il progetto ha inoltre confermato l’aumento fotoindotto della potenza dell’inibitore, nonché le proprietà strutturali ideali per la fotoattivazione con luce visibile dei derivati dell’ossindolo. Le innovazioni del progetto sono state valutate dall’Innovation Radar della Commissione europea(si apre in una nuova finestra), che ha identificato i partner del progetto, l’Università Semmelweis e Vichem(si apre in una nuova finestra), come «innovatori chiave».
Un trattamento a misura di paziente per le gravi malattie della retina
Sviluppando una nuova classe di molecole fotoattivabili, il progetto NeoVasculoStop ha gettato le basi per la creazione di un metodo di trattamento della retinopatia diabetica e della DSM che non richieda iniezioni e che, di conseguenza, sia meno invasivo per il paziente. «Non solo abbiamo creato una nuova e promettente piattaforma molecolare per il trattamento di gravi malattie retiniche, ma abbiamo anche generato una serie di nuove molecole, identificato composti di base e successivi e fornito prove precliniche a supporto dell’ulteriore sviluppo», conclude Kovács. Con l’obiettivo di portare il suo composto di base verso lo sviluppo clinico, il progetto sta ora presentando domanda per un finanziamento nell’ambito della transizione del CEI(si apre in una nuova finestra), organizzando le produzione secondo le norme GMP buone prassi di fabbricazione(si apre in una nuova finestra) sulla base della produzione e conducendo studi sulla sicurezza. Inoltre, sta definendo la struttura e gli obiettivi di una prima sperimentazione sugli esseri umani, attualmente in programma. La nuova famiglia di molecole è stata brevettata.
