Un tratamiento sin inyecciones para las retinopatías
La retinopatía diabética y la degeneración macular senil son dos de las principales enfermedades de la retina y pueden provocar una pérdida grave de visión. Además, ambas afectan a un número creciente de personas. Se estima que 420 millones de personas padecen ya algún tipo de retinopatía. Además, se prevé que esta cifra aumente de forma considerable en los próximos años debido al envejecimiento de la población y al incremento de la prevalencia de la diabetes. El tratamiento de referencia para la retinopatía diabética y la degeneración macular senil consiste en inyecciones intravítreas frecuentes. Aunque son eficaces, estas inyecciones son invasivas, costosas y suponen una carga importante para los pacientes, los sistemas sanitarios y los profesionales médicos. «Los fármacos orales podrían ofrecer una alternativa más sencilla de administrar, menos invasiva y más aceptable que las inyecciones utilizadas ahora para tratar estas enfermedades», comenta Krisztián Kovács, investigador principal del Grupo de Investigación Traslacional de la Retina(se abrirá en una nueva ventana) en la Universidad Semmelweis(se abrirá en una nueva ventana). En el proyecto NeoVasculoStop(se abrirá en una nueva ventana), financiado con fondos europeos, se trabaja en el desarrollo de esa alternativa.
Una nueva y prometedora clase de principios activos
El equipo del proyecto, que contó con el respaldo del Consejo Europeo de Innovación(se abrirá en una nueva ventana), diseñó, sintetizó y evaluó una nueva clase de principios activos con vistas a su uso en un tratamiento oral. Entre ellos figuran veinticinco moléculas capaces de unirse al receptor diana de forma dependiente de la luz. «La nueva clase de principios activos que hemos desarrollado presenta una fuerte relación entre su estructura química y su bioactividad, y las moléculas demostraron eficacia tanto en ensayos bioquímicos como en sistemas celulares», explica Kovács, coordinador del proyecto. Una molécula candidata se evaluó en roedores y conejos, mientras que otra molécula de seguimiento se ensayó en roedores. Según Kovács, los resultados obtenidos en los estudios «in vivo» fueron muy prometedores, incluso con dosis muy bajas de ambas moléculas. «Uno de los logros más notables del proyecto es que estos resultados in vivo se obtuvieron con dosis tan bajas, lo que proporciona una base sólida para un mayor desarrollo», comenta el investigador. El equipo del proyecto confirmó además de la capacidad inhibidora inducida por la luz, así como las propiedades estructurales de los derivados de oxindol idóneas para su fotoactivación con luz visible. Las innovaciones desarrolladas en el proyecto fueron evaluadas por el Radar de Innovación de la Comisión Europea(se abrirá en una nueva ventana), que identificó a los socios del proyecto, la Universidad Semmelweis y Vichem(se abrirá en una nueva ventana), como «innovadores clave».
Un tratamiento más cómodo para las retinopatías graves
Con el desarrollo de una nueva clase de moléculas fotoactivables, NeoVasculoStop ha sentado las bases para un tratamiento de la retinopatía diabética y la degeneración macular senil que elimine la necesidad de inyecciones y resulte, por tanto, más cómodo para los pacientes. «No solo hemos creado una prometedora plataforma molecular para el tratamiento de enfermedades graves de la retina; también hemos generado una cartera de nuevas moléculas, identificado compuestos candidatos y de seguimiento, y aportado pruebas preclínicas que respaldan su desarrollo», concluye Kovács. Con el objetivo de avanzar hacia el desarrollo clínico de su compuesto candidato, el proyecto está solicitando una subvención EIC Transition(se abrirá en una nueva ventana), organizando la producción conforme a buenas prácticas de fabricación(se abrirá en una nueva ventana) y llevando a cabo estudios de seguridad. Al mismo tiempo, el equipo está definiendo el diseño y los objetivos de un primer ensayo clínico en seres humanos. La nueva familia de moléculas ya ha sido patentada.
