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Target specific delivery systems for gene therapy based on cell penetrating peptides

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Síntesis de péptidos penetradores de células como vectores de inserción de genes

Biólogos moleculares buscaron alternativas para el uso de virus con fines de inserción de material genético en las células. En su búsqueda de vectores no virales, investigaron los mecanismos de los péptidos penetradores de células (CPP).

Salud

Científicos del proyecto CPP diseñaron medios no virales sintetizados y probados de inserción de genes en péptidos penetradores de células, que facilitan la absorción celular de los péptidos y de las proteínas que contienen. Los investigadores exploraron la estructura de los CPP sintetizando péptidos que demostraron cambios sistemáticos en su estructura, carga y tamaño. Se produjeron péptidos derivados de ApoE modificados y se estudio su absorción celular. La nueva metodología desarrollada por el proyecto CPP resultó de gran ayuda al preparar conjugados extremadamente puros y bien caracterizados. Al estudiar la absorción de conjugados con carga de CPP usando diferentes cultivos celulares y herramientas analíticas se demostró una importante acumulación en el interior de la célula. Sin embargo, la concentración no solo se ve afectada por la absorción de la célula, sino también por su capacidad para exportar material como péptidos ácidos. No obstante, las células retienen en su interior péptidos muy básicos y péptidos anfipáticos que muestran propiedades hidrofílicas e hidrofóbicas. Esto probablemente se logra uniendo proteínas u oligonucleótidos, que son segmentos cortos de ADN o ARN dentro de la célula. El equipo también evaluó el efecto de conjugaciones de péptidos penetradores de células novedosas en la actividad biológica de los ácidos nucleicos peptídicos (PNA), réplicas de polímeros sintetizados artificialmente de ADN y ARN.

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