Collegare i gruppi di esperti in malattie rare
Sebbene le opinioni degli esperti siano sempre tenute in considerazione, molte malattie con i relativi trattamenti sono ormai ben conosciute, e la maggior parte dei pazienti può essere trattata efficacemente in strutture di assistenza vicine alle proprie case. Ma quando si tratta delle RD, la maggior parte del personale medico manca di esperienza. Per questo motivo è molto più probabile che l'unione delle forze di esperti da tutta Europa porti a un outcome positivo per i pazienti. L'UE ha mirato alla creazione dei Network Europei di Centri di Competenza (European Networks of Centres of Expertise - ENCE) per le malattie rare come a un modo per ottenere un'assistenza sanitaria ottimale per i cittadini europei. Per sviluppare un piano applicabile a tutte le malattie rare, il progetto ENCE-CF-LAM-LTX, finanziato dall'UE, ne ha valutato l'implementazione per tre differenti malattie rare. I membri del consorzio hanno iniziato a mappare separatamente, per ognuno dei tre casi, le risorse e le strutture disponibili. Hanno consultato pazienti, lavoratori nel campo dell'assistenza sanitaria, ricercatori clinici, amministratori e assicuratori per determinare necessità ed aspettative rispetto alle reti di centri di competenza. Da questa ricerca gli scienziati hanno creato una lista di requisiti fondamentali, che includeva i registri dei pazienti, i network di sperimentazioni cliniche e la partecipazione delle organizzazioni dei pazienti. Anche la ricerca di base e le biobanche erano fondamentali per la fornitura di un'assistenza sanitaria ottimizzata. Ogni componente fondamentale veniva poi descritta dettagliatamente per i tre studi di caso sulle RD. Gli scienziati hanno poi estratto le caratteristiche comuni ai tre studi di caso per ottenere un piano d'azione generico che possa essere applicato in futuro a qualsiasi RD. Queste informazioni di orientamento sono state pubblicate in un pionieristico documento intitolato "How to build European reference networks (ERNs) for rare diseases - Elements, considerations, and materials", ("Come creare network europei di riferimento per le malattie rare: elementi, considerazioni e materiali"), detto anche "Elementi ENCE". L'istituzione degli ENCE per le malattie rare favorirà una competenza ancora più grande tra i partecipanti, grazie alla conoscenza e alle esperienze condivise. Questa interconnessione tra professionisti, supporto e risorse tecniche permetterà una cura del paziente più efficiente ed efficace, migliorando le prognosi e accrescendo gli standard di assistenza sanitaria fino a raggiungere i massimi livelli in tutta Europa.
