Vinculación entre el centro energético de la célula y la acción neuronal
Las mitocondrias son orgánulos que permiten el aprovechamiento de la energía por las células. La energía se obtiene en forma de adenosín trifosfato (ATP), el cual es necesario en grandes cantidades para que las neuronas regulen la neurotransmisión. El ATP también resulta crítico para numerosas proteínas y procesos implicados en el mantenimiento de la plasticidad cerebral. Esto está relacionado con la capacidad de las neuronas para adaptar su forma y su función a los cambios, sean estos normales o anormales. Además de sintetizar el ATP, las mitocondrias son reguladores clave de diversos procesos que podrían estar implicados en la correcta plasticidad neuronal y sináptica. Entre estos procesos se incluyen la apoptosis (muerte celular programada), la homeostasis del calcio, la síntesis de esteroides y la producción de radicales libres, todos ellos relacionados con las enfermedades degenerativas. El proyecto MITOTARGET («Disfunción mitocondrial en las enfermedades neurodegenerativas: hacia nuevas terapias») intenta estudiar en profundidad el efecto de la disfunción mitocondrial en la neurodegeneración. El objetivo general de MITOTARGET es determinar si es posible alterar el proceso que causa la disfunción neuronal mediante la introducción de nuevos agentes terapéuticos dirigidos contra neuronas concretas y células protectoras. Uno de estos agentes es el olesoxime (TRO19622), cuyo efecto beneficioso sobre el funcionamiento y la supervivencia de las neuronas y otros tipos celulares ya ha sido comprobado en otras enfermedades relacionadas. Los ensayos clínicos han demostrado que este compuesto no presenta problemas de tolerancia, resulta seguro y es efectivo. En estudios posteriores, la olesoxime se empleará de forma conjunta con el riluzol, el fármaco que se utiliza para tratar a los pacientes de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Mediante la consecución de sus objetivos, el proyecto MITOTARGET aportará nuevas perspectivas sobre la importancia del funcionamiento mitocondrial en la plasticidad neuronal y en el desarrollo de las enfermedades neurodegenerativas. Además, los resultados del proyecto reforzarán la investigación acerca del potencial de estos compuestos en el tratamiento de otras patologías de tipo neurodegenerativo.