Il legame tra il motore delle cellule e l'azione neuronale
I mitocondri sono organelli che convertono l'energia che viene utilizzata dalle cellule; questa energia positiva è disponibile sotto forma di adenosintrifosfato (ATP), di cui ai neuroni occorrono grandi quantitativi per regolare la neurotrasmissione. L'ATP, inoltre, è fondamentale per numerose proteine e vari processi che concorrono a un buon livello di plasticità del cervello, cioè i meccanismi con cui i neuroni adattano la loro forma e la loro funzione in risposta a cambiamenti normali o anormali. Oltre alla sintesi dell'ATP, i mitocondri agiscono come regolatori essenziali per vari ulteriori fattori che possono contribuire efficacemente alla plasticità sinaptica e neuronale, tra cui l'apoptosi (cioè la morte programmata delle cellule), l'omeostasi del calcio, la sintesi degli steroidi e la produzione di radicali liberi, tutti implicati nelle malattie degenerative. Il progetto Mitotarget ("Mitochondrial dysfunction in neurodegenerative diseases: towards new therapeutics") si propone di approfondire gli studi sull'impatto delle disfunzioni mitocondriali sull'insorgenza della neurodegenerazione. Lo scopo generale del progetto Mitotarget è stabilire se i processi da cui dipende la disfunzione mitocondriale possono essere alterati introducendo nuovi agenti terapeutici destinati a determinati neuroni e cellule di supporto; uno di tali agenti terapeutici è l'olesoxime (TRO19622), di cui è già stato dimostrato il ruolo benefico per il funzionamento e la sopravvivenza dei neuroni e altri tipi di cellule in condizioni patologiche. Alcuni studi clinici hanno dimostrato che il composto è ben tollerato, efficace e sicuro; in ulteriori esperimenti, l'olesoxime verrà aggiunto al riluzolo, un farmaco somministrato ai pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Per ottenere i risultati sperati, il progetto Mitotarget approfondirà lo studio della funzione mitocondriale in relazione alla plasticità neuronale e allo sviluppo dei disordini neurodegenerativi; tali risultati apriranno la via per ulteriori ricerche sui possibili impieghi di questi composti per il trattamento di pazienti affetti da altre malattie neurodegenerative.
