Powiązanie działania elektrowni komórek i neuronów
Mitochondria to organelle przetwarzające energię do wykorzystania przez komórki. Energia ta pochodzi z adenozynotrifosforanu (ATP), który jest w dużych ilościach potrzebny neuronom do regulacji neurotransmisji. ATP odgrywa ponadto kluczową rolę w tworzeniu wielu białek oraz w procesach związanych z utrzymywaniem plastyczności mózgu. Od substancji tej zależy adaptacja kształtu i funkcji neuronów w ich reakcjach na prawidłowe i nieprawidłowe zmiany. Oprócz syntezy ATP, mitochondria są głównymi regulatorami różnych innych czynników, które mogą mieć udział w mechanizmach związanych z utrzymywaniem prawidłowej plastyczności neuronalnej i synaptycznej. Do mechanizmów tych należy apoptoza (zaprogramowana śmierć komórki), homeostaza wapniowa, synteza steroidów oraz wytwarzanie wolnych rodników – wszystkie te czynniki mogą się także przyczyniać do rozwoju chorób degeneracyjnych. Projekt "Dysfunkcja mitochondrialna w chorobach neurodegeneracyjnych: rozwój nowych terapii" (Mitotarget) ma pomóc w zrozumieniu wpływu dysfunkcji mitochondrialnej na rozpoczęcie procesu neurodegeneracji. Ogólnym celem programu Mitotarget jest określenie, czy procesy powodujące dysfunkcję mitochondrialną można modyfikować przez wprowadzanie nowych środków leczniczych ukierunkowanych na określone neurony i komórki pomocnicze. Jedną z takich substancji jest lek Olesoxime (TRO19622), w przypadku którego udowodniono pozytywny wpływ na działanie i możliwości przetrwania neuronów oraz innych typów komórek w określonych warunkach chorobowych. Badania kliniczne wykazały, że lek ten jest dobrze tolerowany, skuteczny i bezpieczny. W trakcie dalszych badań lek Olesoxime będzie używany razem z riluzolem – lekiem stosowanym w terapii pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Zgodnie z założeniami projekt Mitotarget powinien przybliżyć rolę mitochondriów w utrzymywaniu plastyczności neuronalnej oraz rozwoju chorób neurodegeneracyjnych. Wyniki projektu będą także punktem wyjścia dalszych badań nad wykorzystaniem nowych substancji do leczenia pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi.
