Mirare ai geni invisibili del cancro
La terapia genica è attualmente una strategia promettente per combattere le malattie incurabili congenite ed acquisite. Nonostante il potenziale di questo approccio e le nuove applicazioni cliniche, vi è una varietà di inconvenienti fondamentali. Le notevoli difficoltà dovute alla mancanza di vettori sicuri e di un targeting genetico specifico. Il consorzio del progetto GIANT ("Gene therapy: an integrated approach for neoplastic treatment"), finanziato dall'UE, ha stabilito nell'ambito l'obiettivo finale per eliminare gli attuali inconvenienti con i vettori disponibili nella terapia genica. Gli scienziati del progetto GIANT hanno sviluppato nuove tecnologie per il miglioramento degli attuali vettori virali e non virali per quanto riguarda il targeting efficace degli elementi "invisibili" del sistema immunitario. I vettori ottimizzati sono stati testati sia in studi preclinici che clinici per il trattamento del cancro della prostata umana. Un certo numero di nuovi vettori tumore-specifici con caratteristiche ottimizzate in base ai vettori di adenovirus sono stati sviluppati e valutati in studi preclinici. I ricercatori GIANT hanno inoltre sviluppato nuovi sistemi di prova della caratterizzazione funzionale di tali virus, riducendo così la sperimentazione animale. Inoltre, sono state sviluppate strategie per il targeting di successo dei vettori adenovirali ottimizzati con capacità di interruttore on/off. I test clinici in modelli pertinenti, compresi topi e cellule primarie umane, hanno rivelato le grandi difficoltà del targeting genetico in vivo. I test hanno mostrato un targeting efficace nelle linee cellulari con tossicità assente o ridotta. Al contrario, la capacità dei vari vettori di diffondere, attaccare e penetrare strutture complesse è risultata essere limitata nel modello murino. La conoscenza e le risorse prodotte dal progetto GIANT forniscono una base per lo sviluppo di saggi e vettori innovativi per il trattamento di vari tipi di tumore.
