Tratamiento con células madre para las enfermedades degenerativas
El organismo está continuamente generando células nuevas. Algunas células especializadas, como las sanguíneas o las musculares, son incapaces de duplicarse mediante división celular, por lo que se sintetizan de novo a partir de poblaciones de células madre. Es posible que este tipo de células pueda sustituir otras células perdidas a causa de enfermedades devastadoras que no tienen cura. El equipo del proyecto «Optimisation of stem cell therapy for clinical trials of degenerative skin and muscle diseases» (OPTISTEM), financiado con fondos europeos, investiga estrategias para el uso de células madre en el tratamiento de enfermedades degenerativas del músculo esquelético o el epitelio como la presencia de piel sobre los ojos. Concretamente, en el proyecto participaron dieciocho entidades asociadas procedentes de seis países europeos. En el proyecto OPTISTEM se combina la investigación básica sobre células madre con análisis preclínicos y ensayos clínicos (EC). Esta iniciativa se puso en marcha en marzo de 2009 y durará cinco años. En primer lugar, los miembros del proyecto pretenden llevar a cabo ensayos para diseñar terapias celulares destinadas a pacientes con trastornos musculares, cutáneos y oculares. Con objeto de facilitar y optimizar los EC, se están utilizando modelos de animales de gran tamaño para llevar a cabo una investigación en profundidad de la estrategia en cuestión. Los modelos de animales pequeños y modelos celulares se emplean para caracterizar vías que controlan la actividad de las células madre. Se ha completado un estudio de validación preliminar para niños afectados de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El EC sobre el trasplante de mesoangioblastos (células madre musculares) en pacientes con DMD se inició en marzo de 2011. En total cinco pacientes fueron sometidos a trasplante y únicamente se observó un efecto adverso grave. Se ha completado el primer EC de terapia celular autóloga eficaz consistente en el trasplante de córnea derivada de células madre, lo que demuestra la capacidad terapéutica de las células madre para tratar afecciones comunes. Se trataron tres pacientes que presentaban destrucción unilateral masiva de la superficie de la córnea con células madre del ojo procedentes de su ojo sano. Durante el proyecto OPTISTEM, se trató un total de diez pacientes con uno o dos ojos sin visión. Hasta ahora, todos los pacientes tratados mostraron una mejoría considerable de la transparencia de la córnea, los signos clínicos y la agudeza visual en el ojo tratado. Los científicos identificaron también un nuevo tipo de célula madre muscular, diseñaron técnicas novedosas para generar células madre musculares a partir de células reprogramadas y describieron nuevos factores importantes para la formación del músculo. Los resultados del proyecto se presentaron en más de setenta publicaciones y se encuentran disponibles en la página web(se abrirá en una nueva ventana) del proyecto. Las células madre resultan muy útiles para el tratamiento de enfermedades. El equipo de OPTISTEM proyecta diseñar nuevos tratamientos con células madre a través de la combinación de la biología de células madre básica, los análisis preclínicos y los ensayos clínicos.
