Stammzelltherapie für degenerative Krankheiten
Die meisten Zellen des Körpers werden ständig erneuert, nur einige spezialisierte Zellen wie Blut- und Muskelzellen sind außerstande, sich durch Zellteilung zu vermehren. Stattdessen wird der Vorrat durch Stammzellen wiederaufgefüllt. Stammzellen wären somit auch eine Alternative, Zellen zu ersetzen, die durch unheilbare Krankheiten zerstört wurden. Das EU-finanzierte Forschungsprojekt OPTISTEM (Optimisation of stem cell therapy for clinical trials of degenerative skin and muscle diseases) untersuchte, inwieweit sich Stammzellen zur Heilung degenerativer Erkrankungen der Skelettmuskulatur oder Epithel (Haut bzw. Hornhaut) eignen und arbeitete hierfür mit 18 Partnern aus sechs europäischen Ländern zusammen. Das im März 2009 gestartete Projekt OPTISTEM kombiniert Grundlagenforschung zu Stammzellen mit präklinischen und klinischen Studien und wird über einen Zeitraum von 5 Jahren gefördert. Zuerst sollen zelltherapeutische Studien für Patienten mit Muskel-, Haut- oder Augenerkrankungen konzipiert werden. Für das Design und die Optimierung der klinischen Studien werden die geplanten Strategien im Detail an Großtiermodellen getestet. Kleintiermodelle und Zellmodelle hingegen dienen der Charakterisierung von Signalwegen, die die Stammzellaktivität regulieren. Abgeschlossen wurde bereits eine vorläufige Studie an Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Eine Studie zur Transplantation von Mesangioblasten (Muskelstammzellen) bei DMD-Patienten startete im März 2011. Insgesamt wurde bei fünf Patienten eine Transplantation durchgeführt, wobei es nur in einem Fall zu einer schweren Nebenwirkung kam. Die erste Zelltherapie mit autologen Stammzellen für die stammzellderivierte Hornhauttransplantation ist abgeschlossen und belegt, dass diese Therapieform zur Behandlung einer häufigen Erkrankung geeignet ist. Drei Patienten mit massiver einseitiger Zerstörung der Hornhautoberfläche wurden mit Augenstammzellen aus ihrem gesunden Auge behandelt. Im Verlauf von OPTISTEM erhielten insgesamt 10 ein- oder beidseitig erblindete Patienten eine Therapie, die bei allen Patienten zur deutlichen Verbesserung von Transparenz und Sehschärfe im behandelten Auge führte sowie zum Rückgang der klinischen Symptome. Identifiziert wurden zudem ein neuer Typ Muskelstammzelle, neue Methoden zur Generierung von Muskelstammzellen aus umprogrammierten Zellen sowie neue Faktoren, die für den Muskelaufbau wichtig sind. Die Ergebnisse des Projekts wurden in mehr als 70 Fachbeiträgen veröffentlicht und sind über die Projektwebseite(öffnet in neuem Fenster) . Mit Stammzellen eröffnen sich faszinierende neue Möglichkeiten zur Heilung von Krankheiten. OPTISTEM ebnet den Weg für neue Stammzelltherapien und kombiniert hierfür Grundlagenforschungen zur Stammzellbiologie mit präklinischen und klinischen Studien.
