Komórki macierzyste w leczeniu chorób zwyrodnieniowych
Organizm cały czas wytwarza nowe komórki. Niektóre są wysoce wyspecjalizowane, jak krwinki lub komórki mięśniowe, i nie są zdolne do powielania się poprzez podziały komórkowe. Są uzupełniane przy udziale populacji komórek macierzystych. Komórki macierzyste mogą też spełniać istotną rolę w uzupełnianiu strat w komórkach spowodowanych wyniszczającymi chorobami, na które nie znamy jeszcze leków. Celem finansowanego przez UE projektu OPTISTEM ("Optimization of stem cell therapy for clinical trials of degenerative skin and muscle diseases") jest zbadanie, czy da się zastosować komórki macierzyste w leczeniu chorób zwyrodnieniowych tkanki mięśnia szkieletowego lub nabłonka, w tym nabłonka pokrywającego skórę lub gałkę oczną. W projekcie wzięło udział 18 partnerów z 6 krajów europejskich. Projekt OPTISTEM obejmuje zarówno badania podstawowe dotyczące komórek macierzystych, jak i badania przedkliniczne oraz kliniczne. Projekt został zainicjowany w marcu 2009 i będzie trwać pięć lat. Głównym celem jest opracowanie badań klinicznych nad zastosowaniem komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z chorobami mięśni, skóry i oczu. Do optymalizacji i wspomagania badań klinicznych stosowane są modele dużych zwierząt, na których analizuje się dogłębnie strategie badawcze. Modele małych zwierząt i komórkowe są stosowane do opisywania szlaków regulujących aktywność komórek macierzystych. Wstępne badanie walidacyjne z udziałem dzieci chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a zostało już ukończone. W marcu 2011 rozpoczęto badanie kliniczne nad wszczepianiem mezoangioblastów (mięśniowych komórek macierzystych) pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Badanie objęło łącznie pięciu pacjentów i stwierdzono tylko jedno poważne zdarzenie niepożądane. Pierwsze badanie kliniczne nad przeszczepem rogówki uzyskanej z autologicznych komórek macierzystych zostało zakończone i wykazało, że leczenie z użyciem komórek macierzystych jest obiecującą metodą leczenia często występujących schorzeń. Trzech pacjentów z masywnym jednostronnym ubytkiem rogówki leczono komórkami macierzystymi pobranymi z ich własnego zdrowego oka. Podczas badania OPTISTEM leczono łącznie 10 pacjentów z jedno- lub obustronną ślepotą. Do tej pory u wszystkich leczonych pacjentów stwierdzono znaczącą poprawę przejrzystości rogówki, stanu klinicznego i ostrości widzenia w leczonym oku. Badacze odkryli również nowy typ komórek macierzystych tkanki mięśniowej, nowatorskie metody uzyskiwania komórek macierzystych poprzez ponowne programowanie komórek i nowe czynniki odgrywające rolę podczas formowania się mięśni. Wyniki projektu zostały zaprezentowane w ponad 70 publikacjach i są dostępne na stronie internetowej projektu(odnośnik otworzy się w nowym oknie) . Komórki macierzyste mogą być bardzo użyteczne w medycynie. Projekt OPTISTEM ma na celu odkrywanie nowych metod leczenia z zastosowaniem komórek macierzystych poprzez połączenie badań podstawowych nad komórkami macierzystymi z badaniami przedklinicznymi i klinicznymi.
