Une thérapie par cellules souches pour les maladies dégénératives
Notre corps fabrique sans cesse de nouvelles cellules, mais certaines cellules très spécialisées, comme celles du sang et des muscles, sont incapables de faire des copies d'elles-mêmes via le processus de division cellulaire. Elles sont refabriquées à partir d'un stock de cellules souches. Ces cellules souches pourraient aussi permettre de remplacer les cellules perdues lors de nombreuses maladies très graves, pour lesquelles il n'existe pas de traitement. Le projet OPTISTEM («Optimisation of stem cell therapy for clinical trials of degenerative skin and muscle diseases») financé par l'UE étudie comment utiliser les cellules souches pour soigner des maladies dégénératives des muscles ou de l'épithélium (comme la peau ou la surface de l'oeil). Le projet implique 11 partenaires venant de six pays d'Europe Il associe la recherche fondamentale sur les cellules souches avec des travaux pré-cliniques et des essais cliniques. Il a débuté en mars 2009 et durera cinq ans. Le but des membres du projet est de concevoir des essais de thérapie cellulaire pour des patients atteints de problèmes des muscles, de la peau ou des yeux. Le projet utilise de gros modèles animaux pour explorer en détail la stratégie et soutenir et optimiser les essais cliniques. En parallèle, il utilise de petits animaux modèles et des modèles cellulaires pour caractériser les voies qui contrôlent l'activité des cellules souches. Une étude de validation préliminaire vient d'être terminée sur des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les essais cliniques de greffe de mésoangioblastes (cellules souches musculaires) sur des patients DMD ont débuté en mars 2011. Cinq patients ont fait l'objet de la greffe, avec un seul cas de sérieux effet indésirable. Le projet a également terminé le premier essai clinique de greffe autologue de cornée dérivée de cellules souches, démontrant le potentiel de cette thérapie pour soigner une maladie courante. Trois patients atteints d'une destruction massive et unilatérale de la surface de la cornée ont ainsi été soignés à partir de cellules souches provenant de l'autre oeil. Pendant le projet OPTISTEM, 10 patients avec un ou deux yeux aveugles ont été soignés. Tous ont montré une amélioration notable de la transparence de la cornée, des signes cliniques et de l'acuité visuelle de l'oeil traité. Les chercheurs ont également identifié un nouveau type de cellule souche musculaire, de nouvelles méthodes pour générer des cellules souches musculaires à partir de cellules reprogrammées, et de nouveaux facteurs importants pour la formation du muscle. Les résultats du projet ont été présentés dans plus de 70 publications. Ils sont disponibles sur son site web(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) . Les cellules souches disposent d'un large potentiel thérapeutique. OPTISTEM compte trouver une voie vers de telles thérapies, en associant la recherche fondamentale sur la biologie des cellules souches avec des études pré-cliniques et des essais cliniques.
