La terapia a base di cellule staminali nelle malattie degenerative
L'organismo produce nuove cellule in ogni momento. Alcune cellule specializzate, come quelle sanguigne e muscolari, non sono in grado di duplicarsi tramite divisione cellulare. Vengono invece ricostituite da popolazioni di cellule staminali. Le cellule staminali potrebbero essere anche la chiave per la sostituzione di cellule distrutte in numerose malattie devastanti per le quali al momento non esistono cure. OPTISTEM ("Optimisation of stem cell therapy for clinical trials of degenerative skin and muscle diseases") è un progetto finanziato dall'UE che esamina il modo in cui le cellule staminali potrebbero essere utilizzate per trattare malattie degenerative della muscolatura generica o di epiteli quali la pelle o la superficie oculare. Il progetto include 18 partner da sei paesi europei. OPTISTEM combina la ricerca di base sulle cellule staminali con l'attività pre-clinica e le sperimentazioni cliniche. Il progetto è iniziato nel marzo 2009 e ha una durata di cinque anni. I membri del progetto mirano in primo luogo a sviluppare sperimentazioni di terapia cellulare per pazienti con disturbi muscolari, cutanei od oculari. Al fine di sostenere e ottimizzare le sperimentazioni cliniche vengono utilizzati modelli di grandi animali per uno studio approfondito della strategia. Modelli di piccoli animali e modelli cellulari sono utilizzati per caratterizzare le vie di segnalazione che controllano l'attività delle cellule staminali. È stato completato uno studio preliminare di validazione per i bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La sperimentazione clinica basata sul trapianto di mesoangioblasti (cellule staminali muscolari) in pazienti affetti da DMD è iniziata a marzo 2011. In totale cinque pazienti sono stati sottoposti al trapianto, ed è stato osservato un solo evento avverso grave. La prima sperimentazione clinica efficace di una terapia cellulare autologa con trapianto di cornea derivato da cellule staminali è stata completata, dimostrando il potenziale delle terapie a base di cellule staminali nel trattamento di un disturbo comune. Tre pazienti con un'ampia distruzione unilaterale della superficie corneale sono stati trattati con cellule staminali oculari dal proprio occhio sano. Nel corso di OPTISTEM sono stati trattati un totale di 10 pazienti con uno o due occhi ciechi. Finora tutti i pazienti trattati hanno avuto un sostanziale miglioramento della trasparenza della cornea, un miglioramento dei sintomi clinici e dell'acuità visiva nell'occhio trattato. I ricercatori hanno anche identificato un nuovo tipo di cellula staminale muscolare, nuove metodologie per generare le cellule staminali muscolari da cellule riprogrammate e nuovi fattori importanti per la formazione muscolare. I risultati del progetto sono stati presentati in oltre 70 pubblicazioni e sono disponibili sul sito del progetto . Le cellule staminali hanno un grande potenziale per il trattamento delle malattie. OPTISTEM mira a trovare la strada verso nuove terapie a base di cellule staminali attraverso una combinazione di biologia di base delle cellule staminali, attività pre-clinica e sperimentazioni cliniche.
