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Development of 6-mercaptopurine and Methotrexate oral liquid formulations for the maintenance treatment of Acute Lymphoblastic Leukæmia in children

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Un trattamento contro il cancro più semplice e pratico per i bambini

Un pionieristico studio finanziato dall'UE ha sviluppato una nuova formulazione liquida orale di due medicinali utilizzati per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, la prima causa di cancro nei bambini.

Salute

Sebbene questa leucemia colpisca quasi esclusivamente i bambini, finora non era stata sviluppata nessuna formulazione adattata per l'infanzia. Ciò significa che fino ad ora i bambini dovevano assumere le compresse per adulti. L'obiettivo principale del progetto LOULLA&PHILLA, finanziato dall'UE, era combinare due medicinali, la 6-mercaptopurina (6MP) e il metrotexato (MTX), per il trattamento di mantenimento del cancro. I ricercatori del progetto volevano anche trovare un più pratico metodo di assunzione del medicinale per i giovani pazienti. I membri del progetto hanno deciso che il liquido aromatizzato doveva essere separato dall'ingrediente attivo. I genitori dovranno semplicemente premere la capsula per far cadere l'ingrediente attivo nel liquido, dopodiché dovranno agitare la bottiglia. È stato poi sviluppato e brevettato un nuovo imballaggio, con l'ingrediente attivo nella capsula e il liquido aromatizzato nella bottiglia. La fase successiva è stata lo sviluppo farmaceutico, e sono state dimostrate la stabilità dei vari componenti e la precisione della siringa di dosaggio. Sono state poi avviate sperimentazioni pre-cliniche per valutare tematiche quali la gradevolezza del gusto e la potenziale tossicità. Sicurezza e tolleranza, risultati farmacocinetici e dati di qualità del gusto: tutto ciò sostiene l'uso di questa nuova sospensione orale per bambini. Malgrado la biodisponibilità relativa della sospensione orale sia mediamente minore di un terzo rispetto a quella della medicina standard, non si ritiene che ciò avrà alcun impatto clinico sui risultati per i singoli pazienti. Ciò verrà compensato su base individuale per mezzo di aggiustamenti del dosaggio tramite marcatori farmacodinamici e/o di tossicità, che assicureranno che ogni paziente riceva la relativa dose adeguata. In seguito alla convalida del dossier di registrazione, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sta attualmente revisionando le nuove formulazioni. Poiché il processo di revisione del dossier per l'autorizzazione alla commercializzazione richiede circa un anno, il coordinatore del progetto sta attualmente predisponendo per la distribuzione di questa nuova formulazione. Oltre al nuovo sistema di somministrazione, il progetto è riuscito a sviluppare una nuova tecnologia brevettata di imballaggio detta "the shaker". Ci si aspetta che questi sviluppi positivi abbiano un fondamentale impatto a lungo termine sulla formulazione e lo sviluppo dei prodotti nel campo dei medicinali per bambini.

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