L'étude et le développement de médicaments sûrs et efficaces pour les enfants
Les essais randomisés contrôlés (ERT) sont considérés comme la norme afin d'évaluer l'efficacité des médicaments avant leur approbation pour une utilisation dans la population générale. Les caractéristiques physiologiques des enfants, telles que la croissance et l'état hormonal, sont différentes de celles des adultes et ont des conséquences à la fois pharmacocinétiques et pharmacodynamiques. Une évaluation séparée est donc nécessaire, y compris en ce qui concerne les effets secondaires indésirables pour les différents groupes d'âges pédiatriques, tels que les nouveau-nés. Plus de 1 000 chercheurs participent à l'initiative intégrée Pour traiter ces questions, le projet GRiP a mobilisé 22 institutions d'Europe, d'Amérique du Nord et du Japon, ainsi que l'OMS. L'objectif principal était de générer un réseau d'excellence et de fournir l'infrastructure et les connaissances nécessaires pour l'évaluation et la mise au point de médicaments destinés à la population pédiatrique. Un résultat important du projet a été la mise en place d'un programme d'enseignement reconnu internationalement pour améliorer la formation des jeunes chercheurs en médecine pédiatrique. Hébergé par l'Université de Rome, et seul cours de master de ce type, il a servi de programme pilote pour le développement d'un programme conjoint pour un diplôme de maîtrise. Se baser sur les preuves pour mettre au point des médicaments sûrs «Les enfants constituent une population particulière qui suscite des problèmes médicaux, scientifiques, pratiques et éthiques majeurs en ce qui concerne l'étude des effets des médicaments», explique le coordinateur de GRiP, le Pr Giaquinto. D'autre part, lorsque les ERT ne sont pas possibles, des méthodologies appropriées et des structures adaptées doivent être mises en place pour évaluer l'efficacité des médicaments chez les enfants, et en particulier chez les nouveau-nés. Le réseau intégré a également permis un partage d'expertise, ainsi que des normes et procédures soutenant le développement et l'évaluation de la médecine pédiatrique. Comme dans de nombreux domaines scientifiques, la recherche clinique pour la mise au point et les tests de médicaments pédiatriques est fragmentée. Afin de soutenir l'interopérabilité, tous les outils développés peuvent être utilisés au niveau mondial pour évaluer les réponses aux médicaments pédiatriques. Le projet a rédigé des rapports et des conseils destinés à améliorer la qualité et l'impact des essais de médicaments pédiatriques, en insistant particulièrement sur la collaboration. D'autres approches faisant la promotion de normes de recherche modernes telles que les outils de modélisation et de simulation, l'extrapolation, ainsi que la contribution des patients et de leurs familles ont été mises en place pour faciliter la mise au point de médicaments cliniques de haute qualité destinés aux enfants. Cela a permis d'harmoniser au niveau mondial plusieurs activités, comme la mise en œuvre des protocoles, la collecte et l'analyse des données. Ces stratégies pourraient d'autre part réduire le nombre d'enfants recrutés dans des essais soutenant l'utilisation de méthodes d'harmonisation pour les procédures réglementaires. Vers une meilleure recherche clinique dans le domaine pédiatrique Les chercheurs ont abordé des problèmes spécifiques à la pédiatrie, concernant la collecte et l'utilisation des données, des conseils pratiques à base de preuves pour améliorer la qualité des essais, la conception d'études innovantes et la formulation des médicaments. Ces questions comprenaient l'identification de biomarqueurs et de nouvelles méthodes d'essai. En ce qui concerne les nouveau-nés, une attention particulière a été accordée aux spécificités néonatales pour la mise au point de médicaments, aux protocoles et aux stratégies pour les maladies néonatales, au recensement des centres néonataux impliqués dans la recherche ainsi qu'aux problèmes maternels. Une plate-forme en ligne pour le partage de données issues d'études épidémiologiques et observationnelles et de bases de données sur les soins de santé, a facilité la détection de signaux de sécurité présentant un intérêt pour les enfants. Sur le site web de GRiP, une page web dédiée à la formulation, fournit des ressources en ligne et hors ligne sur les excipients, sur les liants inertes destinés aux médicaments, ainsi que les coordonnées d'experts internationaux en formulation. Cette page comprend également une section «meet the expert» (à la rencontre des experts) depuis laquelle les utilisateurs peuvent accéder à des webinaires gratuits consacrés aux formulations. «L'impact potentiel de GRiP sera de transformer la recherche clinique pédiatrique, jusqu'ici fragmentée et sous-financée, pour qu'elle devienne une activité concertée, en tirant parti des ressources, du talent, des connaissances et du dévouement de ses partenaires», prévoit le Dr Giaquinto. Un aspect important du projet a été la collaboration d'organismes de réglementation, de groupes de recherche et de l'industrie, une coopération qui deviendra sans doute une 'pratique courante'.
Mots‑clés
GRiP, enfants, médicaments, formulation pédiatrique, infrastructure, méthodologies des études cliniques, formation
