Badania i opracowywanie bezpiecznych i skutecznych leków dla dzieci
Randomizowane badania kontrolowane (randomised controlled trials, RCT) uznawane są za złoty standard w zakresie oceny skuteczności leków w celu dopuszczenia ich do użytku dla ogółu populacji. Pod względem cech fizjologicznych, takich jak wzrost i status hormonalny, które mają wpływ na zarówno farmakokinetykę i farmakodynamikę, dzieci różnią się od dorosłych. Wobec tego konieczne jest przeprowadzenie oddzielnej oceny, obejmującej niepożądane skutki uboczne u różnych pediatrycznych grup wiekowych, np. u noworodków. Zintegrowana inicjatywa zrzesza ponad 1 000 badaczy W odpowiedzi na te wyzwania, finansowany ze środków UE projekt GRiP(odnośnik otworzy się w nowym oknie) zrzeszył 22 instytucje z Europy, Ameryki Północnej i Japonii, a także zaprosił do współpracy Światową Organizację Zdrowia (WHO). Podstawowym celem było stworzenie sieci doskonałości (Network of Excellence) i zapewnienie niezbędnej infrastruktury i wiedzy o ocenie i opracowywaniu leków dla populacji pediatrycznej. Jednym z większych osiągnięć było stworzenie uznanego na całym świecie programu edukacyjnego, którego celem miał być rozwój szkoleń dla młodych naukowców, zajmujących się medycyną dziecięcą. Prowadzony na Uniwersytecie Rzymskim, jedyny w swoim rodzaju kurs magisterski stanowił program pilotażowy dla rozwoju wspólnego magisterskiego programu uniwersyteckiego. Bezpieczne, oparte na badaniach tworzenie leków - Dzieci są wyjątkowymi pacjentami, w związku z czym istotną rolę w badaniach nad działaniem leków odgrywają kwestie medyczne, naukowe, praktyczne i etyczne - wyjaśnia koordynator projektu GRiP prof. Giaquinto. Ponadto, w przypadku gdy przeprowadzenie RCT jest niemożliwe, należy zastosować odpowiednie metodologie i dostosowane projekty, za pomocą których możliwe jest dokonanie oceny skuteczności leków u dzieci i, w szczególności, noworodków. Zintegrowana sieć służyła również do dzielenia się wiedzą oraz standardami i procedurami wspierającymi rozwój i ocenę leków pediatrycznych. Podobnie jak w przypadku wielu innych dziedzin naukowych, badanie kliniczne w ramach opracowywania leków pediatrycznych są wyjątkowo rozproszone. Aby wspierać interoperacyjność, wszystkie opracowane narzędzia mogą być stosowane globalnie do oceny reakcji na leki pediatryczne. Przygotowane zostały raporty i wytyczne, których celem było zwiększenie jakości i znaczenia testów leków pediatrycznych, a także zacieśnienie współpracy. Opracowano dodatkowe metody promujące nowoczesne standardy badań, takie jak modelowanie i narzędzia do symulacji, ekstrapolacja, a także uwzględniono opinie pacjentów i rodzin, aby usprawnić proces opracowywania wysokiej jakości leków dla dzieci. W ten sposób zharmonizowano kilka procedur, np. wdrażanie protokołów, gromadzenie danych i analizę na skalę globalną. Ponadto strategie te mogą przyczynić się do zmniejszenia liczby dzieci biorących udział w badaniach, wspierając tym samym stosowanie metodologii pomostowych w procedurach regulacyjnych. Działania w celu usprawnienia pediatrycznych badań klinicznych Naukowcy zajęli się określonymi problemami związanymi z pediatrią, które obejmują pobieranie i wykorzystywanie danych, praktyczne porady i wytyczne oparte na badaniach, mających na celu zwiększenie jakości testów, innowacyjne projekty naukowe i receptury leków. Działania te obejmowały identyfikację biomarkerów i opracowanie nowych metod badań. W przypadku noworodków badania uwzględniły specyfikę opracowywania leków dla noworodków, protokoły i strategie leczenia chorób, wyposażenie ośrodków leczenia noworodków, jak również kwestie związane z macierzyństwem. Dzięki platformie do udostępniania danych epidemiologicznych i obserwacyjnych oraz bazom danych służby zdrowia usprawniono wykrywanie sygnałów bezpieczeństwa, które są istotne w przypadku dzieci. Aby rozpowszechnić informacje o preparatach, na stronie projektu GRiP opublikowano zasoby online i offline, dotyczące rozczynników, obojętnych środków wiążących leki, a także informacje kontaktowe międzynarodowych ekspertów w dziedzinie preparatów. Strona zawiera również dział „spotkaj się z ekspertem”, który zapewnia użytkownikom dostęp do darmowych webinariów, dotyczących preparatów. - Projekt GRiP może potencjalnie przyczynić się do przekształcenia pediatrycznych badań klinicznych z rozproszonej i niedofinansowanej dziedziny badań w zorganizowaną działalność poprzez promowanie zasobów, talentów i wiedzy oraz zaangażowanie partnerów - przewiduje Giaquinto. Istotnym aspektem projektu była współpraca pomiędzy organami regulacyjnymi, grupami badawczymi oraz branżą, która bez wątpienia stanie się „standardową praktyką”.
