Badania i opracowywanie bezpiecznych i skutecznych leków dla dzieci
Randomizowane badania kontrolowane (randomised controlled trials, RCT) uznawane są za złoty standard w zakresie oceny skuteczności leków w celu dopuszczenia ich do użytku dla ogółu populacji. Pod względem cech fizjologicznych, takich jak wzrost i status hormonalny, które mają wpływ na zarówno farmakokinetykę i farmakodynamikę, dzieci różnią się od dorosłych. Wobec tego konieczne jest przeprowadzenie oddzielnej oceny, obejmującej niepożądane skutki uboczne u różnych pediatrycznych grup wiekowych, np. u noworodków. Zintegrowana inicjatywa zrzesza ponad 1 000 badaczy W odpowiedzi na te wyzwania, finansowany ze środków UE projekt GRiP zrzeszył 22 instytucje z Europy, Ameryki Północnej i Japonii, a także zaprosił do współpracy Światową Organizację Zdrowia (WHO). Podstawowym celem było stworzenie sieci doskonałości (Network of Excellence) i zapewnienie niezbędnej infrastruktury i wiedzy o ocenie i opracowywaniu leków dla populacji pediatrycznej. Jednym z większych osiągnięć było stworzenie uznanego na całym świecie programu edukacyjnego, którego celem miał być rozwój szkoleń dla młodych naukowców, zajmujących się medycyną dziecięcą. Prowadzony na Uniwersytecie Rzymskim, jedyny w swoim rodzaju kurs magisterski stanowił program pilotażowy dla rozwoju wspólnego magisterskiego programu uniwersyteckiego. Bezpieczne, oparte na badaniach tworzenie leków - Dzieci są wyjątkowymi pacjentami, w związku z czym istotną rolę w badaniach nad działaniem leków odgrywają kwestie medyczne, naukowe, praktyczne i etyczne - wyjaśnia koordynator projektu GRiP prof. Giaquinto. Ponadto, w przypadku gdy przeprowadzenie RCT jest niemożliwe, należy zastosować odpowiednie metodologie i dostosowane projekty, za pomocą których możliwe jest dokonanie oceny skuteczności leków u dzieci i, w szczególności, noworodków. Zintegrowana sieć służyła również do dzielenia się wiedzą oraz standardami i procedurami wspierającymi rozwój i ocenę leków pediatrycznych. Podobnie jak w przypadku wielu innych dziedzin naukowych, badanie kliniczne w ramach opracowywania leków pediatrycznych są wyjątkowo rozproszone. Aby wspierać interoperacyjność, wszystkie opracowane narzędzia mogą być stosowane globalnie do oceny reakcji na leki pediatryczne. Przygotowane zostały raporty i wytyczne, których celem było zwiększenie jakości i znaczenia testów leków pediatrycznych, a także zacieśnienie współpracy. Opracowano dodatkowe metody promujące nowoczesne standardy badań, takie jak modelowanie i narzędzia do symulacji, ekstrapolacja, a także uwzględniono opinie pacjentów i rodzin, aby usprawnić proces opracowywania wysokiej jakości leków dla dzieci. W ten sposób zharmonizowano kilka procedur, np. wdrażanie protokołów, gromadzenie danych i analizę na skalę globalną. Ponadto strategie te mogą przyczynić się do zmniejszenia liczby dzieci biorących udział w badaniach, wspierając tym samym stosowanie metodologii pomostowych w procedurach regulacyjnych. Działania w celu usprawnienia pediatrycznych badań klinicznych Naukowcy zajęli się określonymi problemami związanymi z pediatrią, które obejmują pobieranie i wykorzystywanie danych, praktyczne porady i wytyczne oparte na badaniach, mających na celu zwiększenie jakości testów, innowacyjne projekty naukowe i receptury leków. Działania te obejmowały identyfikację biomarkerów i opracowanie nowych metod badań. W przypadku noworodków badania uwzględniły specyfikę opracowywania leków dla noworodków, protokoły i strategie leczenia chorób, wyposażenie ośrodków leczenia noworodków, jak również kwestie związane z macierzyństwem. Dzięki platformie do udostępniania danych epidemiologicznych i obserwacyjnych oraz bazom danych służby zdrowia usprawniono wykrywanie sygnałów bezpieczeństwa, które są istotne w przypadku dzieci. Aby rozpowszechnić informacje o preparatach, na stronie projektu GRiP opublikowano zasoby online i offline, dotyczące rozczynników, obojętnych środków wiążących leki, a także informacje kontaktowe międzynarodowych ekspertów w dziedzinie preparatów. Strona zawiera również dział „spotkaj się z ekspertem”, który zapewnia użytkownikom dostęp do darmowych webinariów, dotyczących preparatów. - Projekt GRiP może potencjalnie przyczynić się do przekształcenia pediatrycznych badań klinicznych z rozproszonej i niedofinansowanej dziedziny badań w zorganizowaną działalność poprzez promowanie zasobów, talentów i wiedzy oraz zaangażowanie partnerów - przewiduje Giaquinto. Istotnym aspektem projektu była współpraca pomiędzy organami regulacyjnymi, grupami badawczymi oraz branżą, która bez wątpienia stanie się „standardową praktyką”.
Słowa kluczowe
GRiP, dzieci, leki, pediatryczna postać produktu farmaceutycznego, infrastruktura, metodologie badań klinicznych, szkolenia
