Studio e sviluppo di medicine sicure ed efficaci per i bambini
Le sperimentazioni controllate randomizzate (randomised controlled trial, RCT) sono considerate il sistema aureo per valutare l’efficacia dei farmaci prima della loro approvazione per la somministrazione nella popolazione generale. Le caratteristiche fisiologiche dei bambini come ad esempio la crescita e lo stato ormonale, sono diverse da quelle degli adulti e hanno un impatto sia sulla farmacocinetica che sulla farmacodinamica. Sono necessarie valutazioni separate che comprendano gli effetti collaterali avversi per i diversi gruppi di età pediatrica, ad esempio i neonati. All’iniziativa integrata partecipano oltre 1 000 ricercatori Per affrontare la questione, il progetto GRiP, finanziato dall’UE, ha mobilitato 22 istituzioni in Europa, Nord America e Giappone, oltre all’OMS. L’obiettivo principale era di creare una rete di eccellenza e fornire l’infrastruttura e le conoscenze necessarie per la valutazione e lo sviluppo di farmaci per la popolazione pediatrica. Un risultato importante è lo sviluppo di programma educativo riconosciuto a livello internazionale per migliorare la formazione di giovani ricercatori in medicina pediatrica. Il MSc, unico nel suo genere e ospitato dall’Università di Roma, ha agito come programma pilota per lo sviluppo di un programma di diploma MSc congiunto. Uno sviluppo di farmaci sicuro e basato su prove “I bambini sono una parte particolare della popolazione e la ricerca sugli effetti dei farmaci presenta grandi problemi medici, scientifici, pratici ed etici,” spiega il coordinatore di GRiP, il prof. Giaquinto. Inoltre, quando non sono possibili le RCT, dovrebbero esserci metodologie appropriate e meccanismi adattati che sono in grado di valutare l’efficacia dei farmaci nei bambini e, in particolare, nei neonati. La rete integrata ha anche condiviso esperienze nonché standard e procedure per supportare lo sviluppo e la valutazione della medicina pediatrica. Come in molti campi scientifici, la ricerca clinica riguardante lo sviluppo e la verifica dei farmaci pediatrici è frammentata. Per sostenere l’interoperabilità, tutti gli strumenti sviluppati possono essere utilizzati a livello globale per valutare le risposte al farmaco pediatrico. Sono state fornite relazioni e assistenza per aumentare la qualità e l’impatto delle sperimentazioni sui farmaci pediatric, prestando particolare attenzione alla collaborazione. Sono stati organizzati approcci supplementari per promuovere standard di ricerca moderni, come ad esempio strumenti di modellizzazione e simulazione, estrapolazione, nonché informazioni fornite da pazienti e famiglie, per favorire lo sviluppo di farmaci di alta qualità per i bambini. Ciò ha permesso l’armonizzazione di varie attività, come ad esempio l’attuazione di protocolli, la raccolta di dati e l’analisi a livello globale. Inoltre, queste strategie potrebbero ridurre il numero di bambini coinvolti nelle sperimentazioni, sostenendo l’utilizzo di metodologie ponte per le procedure normative. Verso una migliore ricerca clinica pediatrica I ricercatori hanno affrontato aspetti specifici per la pediatria tra cui la raccolta e l’utilizzo di dati, l’assistenza pratica e basata su prove per migliorare la qualità delle sperimentazioni, la progettazione di studi e la formulazione di farmaci innovative. Queste comprendevano l’identificazione di biomarcatori e nuovi metodi di sperimentazione. Per i neonati, considerazioni particolari comprendevano specificità neonatali per lo sviluppo di farmaci, protocolli e strategie nelle malattie neonatali, un inventario dei centri neonatali coinvolti nella ricerca, noché aspetti della maternità. Una piattaforma online per la condivisione dei dati relativi a studi epidemiologici e osservazionali, e banche dati online hanno inoltre facilitato il rilevamento dei segnali di sicurezza riguardanti i bambini. In particolare per la formulazione, sul sito web di GRIP una pagina web fornisce risorse online e offline per gli eccipienti, i leganti inerti e i dettagli per contattare esperti internazionali di formulazione. La pagina contiene anche una sezione “meet the expert” dove gli utenti possono accedere a webinar sulle formulazioni. “Il potenziale impatto di GRiP sarà quello di trasformare la ricerca clinica pediatrica da un’impresa sottofinanziata e frammentata in un’attività concertata, sfruttando le risorse, il talento, le conoscenze e l’impegno dei partner,” prevede Giaquinto. Un aspetto importante del progetto è stata la collaborazione tra enti regolatori, gruppi di ricerca e industria, una cooperazione che diventerà indubbiamente “prassi comune”.
Parole chiave
GRiP, bambini, medicine, formulazione pediatrica, infrastruttura, metodologie di studi clinici, formazione
