Descrizione del progetto
Sfruttare gli approcci di degradazione endogena delle cellule per trattare le malattie mitocondriali
I mitocondri sono importanti organuli cellulari responsabili della produzione di energia. La disfunzione dei mitocondri può avere effetti dannosi sulla vitalità delle cellule e provocare disturbi neuromuscolari noti come miopatie mitocondriali. Il progetto MTPHAGYTREAT, finanziato dall’UE, sta lavorando a un nuovo approccio per trattare le disfunzioni mitocondriali inducendo la degradazione dei mitocondri attraverso il meccanismo naturale di rimozione di organuli indesiderati o danneggiati, noto come autofagia. I ricercatori, per approfondire tale approccio, svilupperanno un modello murino che replica i difetti genetici della malattia umana. Questo modello può servire inoltre come piattaforma per testare vari composti naturali per il trattamento delle malattie mitocondriali.
Obiettivo
Mutations in COX15 are associated to cytochrome c oxidase (COX) deficiency (OMIM: 220110), a mitochondrial disease characterized by inefficient energy production due to the accumulation of impaired mitochondria. The phenotype of a muscle-specific Cox15 knockout (Cox15sm/sm), a model of severe mitochondrial myopathy characterized by profound COX deficiency, was previously shown to be ameliorated by the coordinated induction of autophagy and lysosomal biogenesis via TFEB activation. Stimulation of mitophagy, a selective degradation of mitochondria by autophagy, is one attractive possibility to induce the elimination of damaged mitochondria and be used as a broad-spectrum treatment for mitochondrial dysfunctions. However, the role of mitophagy in this mitochondrial dysfunction was not investigated in detail. To clarify the role of mitophagy in the amelioration of Cox15sm/sm mice phenotype and explore its therapeutic potential, a Cox15sm/sm mito-QC reporter mouse has been created in the host laboratory. Mito-QC, a pH-sensitive mitochondrial targeted probe, will allow to assess unambiguously mitophagy at single cell resolution by the quantification of the number of mitolysosomes in COX-deficient myocytes. Likewise, the investigation of the mitophagy role in muscle regeneration in the Cox15sm/sm mice can have a high impact in mitochondrial diseases. MTPHAGYTREAT will thus create a new myoblast model for the evaluation of autophagy/mitophagy role in muscle regeneration. In addition, we will take advantage of Cox15sm/sm myoblasts and advanced imaging techniques to fast track the discovery of new drugs for the treatment of mitochondrial diseases by screening a library of natural compounds previously shown to be safe for humans, thus facilitating the eventual translation to the patients.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia scoperta di farmaci
- scienze naturali scienze biologiche biologia cellulare
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2020
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
35122 PADOVA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.