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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Towards a gene therapy for age-related macular degeneration (AMD)

Descripción del proyecto

Abordar los problemas de integridad de la barrera en el tratamiento de la degeneración macular senil

La mácula es la parte del ojo responsable de la visión central. Los daños en la mácula pueden producirse poco a poco a medida que el individuo envejece, lo que da lugar a problemas de visión que afectan significativamente a la vida diaria. Las investigaciones sobre la degeneración macular senil (DMS) han demostrado que la alteración de la integridad de la barrera endotelial estimula mucho esta enfermedad. En el contexto de este descubrimiento, los científicos del proyecto financiado con fondos europeos Opti-AAV están trabajando en un novedoso enfoque terapéutico para la DMS, que consiste en administrar de forma local un virus adenoasociado específico de las células endoteliales y encapsulado en exosomas en la barrera hematorretiniana. El objetivo es permitir la transducción eficaz de las células endoteliales de la retina y evitar así la progresión de la enfermedad.

Objetivo

While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC1

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Institución de acogida

THE PROVOST, FELLOWS, FOUNDATION SCHOLARS & THE OTHER MEMBERS OF BOARD, OF THE COLLEGE OF THE HOLY & UNDIVIDED TRINITY OF QUEEN ELIZABETH NEAR DUBLIN
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 150 000,00
Dirección
COLLEGE GREEN TRINITY COLLEGE
D02 CX56 Dublin
Irlanda

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Región
Ireland Eastern and Midland Dublin
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Beneficiarios (1)

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