Opis projektu
Problem integralności bariery w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem
Plamka żółta jest częścią oka, która odpowiada za widzenie centralne. Uszkodzenia plamki żółtej mogą pojawiać się stopniowo wraz z wiekiem, powodując problemy ze wzrokiem, które znacząco wpływają na funkcjonowanie w życiu codziennym. Badania nad zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD) wykazały, że zaburzona integralność bariery śródbłonkowej jest ważnym czynnikiem powodującym to schorzenie. W oparciu o to odkrycie naukowcy z finansowanego przez UE projektu Opti-AAV pracują nad nowym podejściem do terapii AMD, które polega na miejscowym dostarczaniu do bariery krew-siatkówka egzosomów, czyli specyficznych dla komórek śródbłonka adenowirusów. Celem jest umożliwienie skutecznej transdukcji komórek śródbłonka siatkówki, a tym samym zapobieganie progresji choroby.
Cel
While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologicznemikrobiologiawirusologia
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaokulistyka
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznapatologia
- medycyna i nauki o zdrowiubiotechnologia medycznatechnologie komórkowe
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
System finansowania
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstytucja przyjmująca
D02 CX56 Dublin
Irlandia