Projektbeschreibung
Probleme der Barriereintegrität bei der Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration bewältigen
Die Makula ist der Teil des Auges, der für das zentrale Sehen verantwortlich ist. Mit zunehmendem Alter kann die Makula allmählich geschädigt werden, womit Sehstörungen einhergehen, die den Alltag erheblich beeinträchtigen. Die Erforschung der altersbedingten Makuladegeneration hat verdeutlicht, dass eine gestörte Integrität der Endothelbarriere ein wesentlicher Faktor für diese Erkrankung ist. Auf der Grundlage dieser Entdeckung arbeitet das wissenschaftliche Team des EU-finanzierten Projekts Opti-AAV an einem neuartigen Therapieansatz für altersbedingte Makuladegeneration, der die lokale Verabreichung von in Exosomen verkapselten endothelzellspezifischen Adeno-assoziierten Viren in die Blut-Retina-Schranke beinhaltet. Ziel ist es, eine effiziente Transduktion der Endothelzellen der Netzhaut zu ermöglichen und so das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern.
Ziel
While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programm/Programme
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Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2022-POC1
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Irland