Description du projet
Aborder les questions d’intégrité de la barrière dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge
La macula est la partie de l’œil qui est responsable de la vision centrale. Les dommages causés à la macula peuvent survenir progressivement avec l’âge, entraînant des problèmes de vision ayant un impact important sur la vie quotidienne. La recherche sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) a montré que la perturbation de l’intégrité de la barrière endothéliale est un élément moteur majeur de cette maladie. Sur la base de cette découverte, les chercheurs du projet Opti-AAV, financé par l’UE, travaillent à l’élaboration d’une nouvelle approche thérapeutique de la DMLA, consistant à faire pénétrer dans la barrière sang-rétine un virus adéno-associé spécifique aux cellules endothéliales, encapsulé dans des exosomes. L’objectif est de permettre une transduction efficace des cellules endothéliales de la rétine et de prévenir ainsi la progression de la maladie.
Objectif
While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Appel à propositions
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HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
D02 CX56 Dublin
Irlande