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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Towards a gene therapy for age-related macular degeneration (AMD)

Description du projet

Aborder les questions d’intégrité de la barrière dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge

La macula est la partie de l’œil qui est responsable de la vision centrale. Les dommages causés à la macula peuvent survenir progressivement avec l’âge, entraînant des problèmes de vision ayant un impact important sur la vie quotidienne. La recherche sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) a montré que la perturbation de l’intégrité de la barrière endothéliale est un élément moteur majeur de cette maladie. Sur la base de cette découverte, les chercheurs du projet Opti-AAV, financé par l’UE, travaillent à l’élaboration d’une nouvelle approche thérapeutique de la DMLA, consistant à faire pénétrer dans la barrière sang-rétine un virus adéno-associé spécifique aux cellules endothéliales, encapsulé dans des exosomes. L’objectif est de permettre une transduction efficace des cellules endothéliales de la rétine et de prévenir ainsi la progression de la maladie.

Objectif

While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2022-POC1

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Institution d’accueil

THE PROVOST, FELLOWS, FOUNDATION SCHOLARS & THE OTHER MEMBERS OF BOARD, OF THE COLLEGE OF THE HOLY & UNDIVIDED TRINITY OF QUEEN ELIZABETH NEAR DUBLIN
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 150 000,00
Adresse
COLLEGE GREEN TRINITY COLLEGE
D02 CX56 Dublin
Irlande

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Région
Ireland Eastern and Midland Dublin
Type d’activité
Higher or Secondary Education Establishments
Liens
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Bénéficiaires (1)

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