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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Towards a gene therapy for age-related macular degeneration (AMD)

Descrizione del progetto

Affrontare i problemi di integrità della barriera nel trattamento della degenerazione senile della macula

La macula è la parte dell’occhio responsabile della visione centrale. I danneggiamenti alla macula, che possono verificarsi gradualmente durante l’invecchiamento, possono comportare problemi alla vista in grado di incidere significativamente sulla vita quotidiana. La ricerca sulla degenerazione senile della macula (AMD, age-related macular degeneration) ha dimostrato che l’alterazione dell’integrità della barriera endoteliale è una significativa forza trainante alla base di questa patologia. Sulla base di questa scoperta, gli scienziati del progetto Opti-AAV, finanziato dall’UE, stanno lavorando a un nuovo approccio di terapia per l’AMD che prevede la somministrazione locale di virus adeno-associati incapsulati negli esosomi, specifici per le cellule endoteliali, all’interno della barriera emato-retinica. L’obiettivo è quello di consentire una trasduzione efficiente delle cellule endoteliali retiniche, impedendo così la progressione della malattia.

Obiettivo

While the blood neural barriers represent significant hurdles for the development of gene therapies for neurological and ophthalmological conditions it is now becoming clear that many of these conditions actually present with disrupted barrier integrity as the driving force of the pathology. Included in these diseases is age related macular degeneration (AMD), in which we have shown that the blood retina barrier (BRB) is sub-clinically disrupted and is a key driving force for disease progression (ERC funded Retina Rhythm project). Specifically related to this Proof of Concept grant, a novel form of therapy for the end stage of AMD, namely geographic atrophy (GA), is now desperately needed. A targeted approach to locally delivering adeno associated virus (AAV) to endothelial cells of the BRB would offer the opportunity to restore barrier function and prevent disease. However, the current tools available to achieve this localized approach to gene therapy are not optimum. Here we will use an exosome encapsulated and endothelial cell specific AAV to achieve robust transduction of retinal endothelial cells. This modified and optimized AAV (Opti-AAV) will represent a novel tool in translating recently identified biological mechanisms into real and meaningful therapies for patients.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC1

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

THE PROVOST, FELLOWS, FOUNDATION SCHOLARS & THE OTHER MEMBERS OF BOARD, OF THE COLLEGE OF THE HOLY & UNDIVIDED TRINITY OF QUEEN ELIZABETH NEAR DUBLIN
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 150 000,00
Indirizzo
COLLEGE GREEN TRINITY COLLEGE
D02 CX56 Dublin
Irlanda

Mostra sulla mappa

Regione
Ireland Eastern and Midland Dublin
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Beneficiari (1)

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