Cel
More than 300 million people worldwide are suffering from more than 6000 rare diseases. Nearly all of these rare diseases are caused by a single inherited mutation and cannot be treated effectively. Repair of the defective gene by gene editing is the only possible curative therapy. However, only for very few rare diseases such gene editing therapy has reached the clinic. The “Gene therapy of Rare Diseases” (GetRadi) consortium aims now to contribute strongly to the establishment of more gene therapies for rare diseases. This will be accomplished by training of future leaders in gene therapy of rare diseases preforming ambitious research projects, with the following objectives: (i) Improving transfer of genome editing tools to target cells, (ii) improving gene editing efficiency, and (iii) improving safety of gene therapy. Strong participation of the pharmaceutical industry to research projects and training, development of novel in vitro and in vivo models for rare diseases to test gene therapies in relevant settings, and application of several unique genome editing tools developed by the applicants to the treatment of rare diseases are hallmarks of the network. GetRadi brings together strong industrial beneficiaries (AstraZeneca, Miltenyi Biotec) supervising 3 ESR, highly innovative academic beneficiaries supervising 7 ESR, 3 additional industrial partners, and 4 student enrolling universities. Professional outreach training with access to widely used social media channels will be provided by the partner “European Consortium for Communicating Gene and Cell Therapy Information”. Complementary unique expertise that is spread efficiently by network-wide training and secondments, excellent quality of supervision and intersectoral interactions, innovative transferable skill training, and efficient consortium management will result in an exceptional training of future leaders in gene therapy of rare diseases.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksKoordynator
1165 Kobenhavn
Dania
Zobacz na mapie
Uczestnicy (6)
151 85 Sodertaelje
Zobacz na mapie
79106 Freiburg
Zobacz na mapie
2333 ZA Leiden
Zobacz na mapie
13125 Berlin
Zobacz na mapie
142 20 Praha 4
Zobacz na mapie
51429 Bergisch Gladbach
Zobacz na mapie
Partnerzy (7)
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
2333 CH Leiden
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
22363 Lund
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
EH8 9YL Edinburgh
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
10117 Berlin
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
116 36 Praha 1
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
79098 Freiburg
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
80138 Napoli
Zobacz na mapie