Descripción del proyecto
Un marcapasos cardíaco asistido por genoterapia
La bradiarritmia es un trastorno caracterizado por una frecuencia cardíaca lenta y una anomalía en las señales eléctricas que controlan el marcapasos natural del corazón. Esto puede provocar síntomas como fatiga y desmayos y, en algunos casos, puede poner en peligro la vida. El equipo del proyecto TRACTION, financiado por Consejo Europeo de Innovación, presenta BradyTx-01, una innovadora genoterapia diseñada específicamente para reprogramar células del miocardio y convertirlas en células marcapasos. El producto emplea la tecnología de vectores víricos adenoasociados para controlar la sobreexpresión del factor de transcripción. El consorcio validará esta nueva estrategia en estudios preclínicos antes de proceder a su desarrollo clínico y comercial. Este marcapasos biológico puede mejorar la función cardíaca y durar potencialmente toda la vida, lo que lo convierte en una alternativa atractiva a los marcapasos tradicionales.
Objetivo
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The “biological pacemaker” that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure – together with AUMC – will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Ámbito científico
- natural sciencesbiological scienceszoologymammalogyprimatology
- engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineering
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- natural sciencesbiological sciencesmicrobiologyvirology
Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Convocatoria de propuestas
HORIZON-EIC-2022-TRANSITION-01
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HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsCoordinador
1018 WB Amsterdam
Países Bajos
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.