Descrizione del progetto
Un pacemaker cardiaco assistito dalla terapia genica
La bradiaritmia è un disturbo caratterizzato da un lento battito cardiaco e da un’anomalia nei segnali elettrici che controllano il pacemaker naturale del cuore. Questo tipo di aritmia, che può comportare sintomi quali affaticamento e svenimento, può risultare letale in alcuni casi. Finanziato dal Consiglio europeo per l’innovazione, il progetto TRACTION introduce BradyTx-01, un innovativo approccio di terapia genica concepito specificamente per riprogrammare le cellule del muscolo cardiaco in cellule pacemaker. Il prodotto impiega una tecnologia basata su vettori virali adeno-associati per controllare la sovraespressione del fattore di trascrizione. Prima di passare alle prossime fasi di sviluppo clinico e commerciale, il consorzio convaliderà questa nuova strategia mediante lo svolgimento di studi preclinici. Questo pacemaker biologico è in grado di migliorare la funzione cardiaca e di durare potenzialmente per tutta la vita del paziente, il che lo rende un’alternativa interessante ai pacemaker tradizionali.
Obiettivo
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The “biological pacemaker” that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure – together with AUMC – will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Campo scientifico
- natural sciencesbiological scienceszoologymammalogyprimatology
- engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineering
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- natural sciencesbiological sciencesmicrobiologyvirology
Parole chiave
Programma(i)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsCoordinatore
1018 WB Amsterdam
Paesi Bassi
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.