Projektbeschreibung
Gentherapeutisch unterstützter Herzschrittmacher
Bei der Bradyarrhythmie handelt es sich um eine Störung, die durch eine langsame Herzfrequenz und eine Anomalie in den elektrischen Signalen gekennzeichnet ist, die den natürlichen Impulsgeber des Herzens steuern. Sie kann zu Symptomen wie Müdigkeit und Ohnmacht führen, in manchen Fällen aber auch lebensbedrohlich sein. Das vom Europäischen Innovationsrat finanzierte Projekt TRACTION stellt BradyTx-01 vor, einen innovativen gentherapeutischen Ansatz, der speziell für die Umprogrammierung von Herzmuskelzellen in Schrittmacherzellen entwickelt wurde. Das Produkt nutzt die Technologie der adeno-assoziierten Virusvektoren zur Steuerung der Überexpression von Transkriptionsfaktoren. Das Konsortium wird diese neue Strategie in präklinischen Studien überprüfen, ehe es mit der weiteren klinischen und kommerziellen Entwicklung fortfährt. Dieser biologische Herzschrittmacher kann die Herzfunktion verbessern und möglicherweise ein Leben lang halten, was ihn zu einer interessanten Alternative zu herkömmlichen Herzschrittmachern macht.
Ziel
PacingCure has developed BradyTx-01: a novel gene therapy medicinal product (GTMP) to cure life-threatening cardiac pacing dysfunctions by reprogramming cardiomyocytes into pacemaker cells. BradyTx-01 is based on a novel method to optimally control transcription factor overexpression through adeno-associated Virus (AAV) mediated gene transfer. The “biological pacemaker” that is created (1) improves cardiac function, (2) responds to metabolic demand, (3) can be delivered using minimally invasive techniques and (4) potentially lasts a lifetime.
In the TRACTION project, PacingCure – together with AUMC – will further optimize AAV-mediated transcription vector gene therapy for pacemaker applications, validating the novel AAV vector technology in mice, pigs and non-human primates. Subsequently, a large-scale manufacturing process will be designed to release the materials that will be used for validating and demonstrating long-term safety and efficacy in porcine studies, thereby establishing preclinical proof-of-concept of BradyTx-01.
In parallel, we will validate and optimize the technology-product-market fit of BradyTx-01, and the evolving value propositions will be tested and optimized with relevant stakeholders. We will define the optimal regulatory strategies, perform health technology assessments and develop the optimal business strategy, thereby setting the stage for effective clinical and commercial development of BradyTx-01.
Within the TRACTION project, we will take the next steps in our development, while also establishing the optimal strategy for our trajectory towards the clinical stage and commercialization of BradyTx-01. The TRACTION project will thus facilitate the complete transition of PacingCure into a fully operational company with an attractive and investment-ready business proposition.
Wissenschaftliches Gebiet
- natural sciencesbiological scienceszoologymammalogyprimatology
- engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineering
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- natural sciencesbiological sciencesmicrobiologyvirology
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
HORIZON-EIC-2022-TRANSITION-01
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsKoordinator
1018 WB Amsterdam
Niederlande
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).