Descrizione del progetto
Un’innovativa particella per un rilascio specifico
Il rilascio di un carico specifico alle cellule è un aspetto critico nel campo dei farmaci terapeutici a base di RNA. Tale rilascio si basa su nanoparticelle lipidiche che incapsulano l’RNA, ma questo metodo manca di specificità. I vettori virali sono attualmente l’unica opzione di rilascio del carico specifico per ogni tessuto. Tuttavia, i sistemi virali presentano anche degli svantaggi, come l’oncogenicità e l’immunità preesistente al vettore virale. La particella nanoVAST è un doppio strato fosfolipidico vescicolare brevettato, densamente decorato con una singola proteina che può essere fusa con una molecola bersaglio di interesse attraverso una chimica specifica, efficiente e brevettata separatamente. Il progetto nanoVAST, finanziato dall’UE, propone di utilizzare la particella nanoVAST per trasportare uno specifico carico di RNA alle cellule B CD19+ e alterare funzionalmente le cellule bersaglio.
Obiettivo
Cell-specific cargo delivery is a key remaining problem in the field of RNA-based therapeutics. Thus far, delivery has relied on lipid nanoparticles (LNPs) which encapsulate RNA with high efficiency, but broadly lack in specificity. Viral vectors are currently the only FDA approved tissue-specific cargo delivery option, with specificity being the result of manipulation of outer capsid proteins. However, viral systems are also associated with drawbacks such as oncogenicity, antigenicity and pre-existing immunity to the viral carrier itself. The ideal carrier system would involve LNP-efficient cargo encapsulation together with specific targeting in the absence of oncogenicity or immunogenicity.
DKFZ and Panosome GmbH have together developed this exact particle – the nanoVAST: a patented vesicular phospholipid bilayer densely decorated with a single protein that can be fused to a targeting molecule of interest through specific, efficient, and separately patented chemistry. Importantly, the attachment of the targeting component relies on a coupling of the vesicle to the targeting moiety, rather than a genetic manipulation of the carrier itself (as is the case with viral vectors), giving this system an unparalleled level of versatility. Additionally, our vesicular system is inherently fusogenic with target membranes, thus permitting cargo delivery directly to the cytoplasm and avoiding the reliance on the incredibly inefficient “endosomal escape” mechanism that plagues LNPs (it is estimated that conventional LNPs only deliver approximately 1% or less of their payload into the cytoplasm).
This ERC PoC proposes to use the nanoVAST particle to (a) deliver specific RNA cargo to CD19+ B cells; (b) transport within the cells this cargo to the endogenous RNA editing machinery and (c) functionally alter the surface of the targeted cells. Through the PoC we aim to accelerate nanoVAST, our precision payload delivery system, towards direct clinical applications.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC2
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
69120 Heidelberg
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.