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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Using ex vivo functional genomics as biomarker to predict the effectivity of Venetoclax in patients with acute leukemias

Descrizione del progetto

L'approccio al knockout genico predice la risposta ai farmaci

Conoscere le modalità di risposta di un singolo paziente a un determinato farmaco consente agli operatori sanitari di personalizzare i piani di trattamento, evitando trattamenti inefficaci e riducendo al minimo gli effetti avversi. Soprattutto in ambito oncologico, la previsione della risposta ai farmaci può migliorare il benessere generale e la qualità della vita dei pazienti. Finanziato dal Consiglio europeo della ricerca, il progetto PREDICT THE DRUG propone un nuovo principio di sperimentazione dei farmaci basato sulla tecnologia di editing genetico CRISPR/Cas9. Considerando che la maggior parte dei farmaci antitumorali mirati inibisce specifiche molecole di segnalazione, il knockout genico può essere utilizzato per prevedere la risposta al trattamento. I ricercatori si concentreranno su BCL2, una proteina che inibisce l'apoptosi, ed elimineranno il gene per prevedere la sensibilità a Venetoclax, un inibitore di BCL2 usato per trattare vari tipi di leucemia.

Obiettivo

For decades, oncologists treating cancer patients desire biomarkers that predict drug sensitivity on a patient individual level; unfortunately, the challenge remains unsolved until today. As treating clinicians are unable to identify the patients who benefit most and despite advanced multi-omics diagnostics, the majority of cancer patients are treated according to risk groups. As a result, patients receive inactive drugs without benefit, but adverse effects and European healthcare systems lose significant resources without gain. During my ERC CoG work, we developed a completely new test principle which has the potential to bridge the gap. The group of “targeted” anticancer drugs causes tumor cells to die by inhibiting a single specific signalling molecule; we used the CRISPR/Cas9 mediated gene knockout to mimic the activity of such targeted drugs. In proof-of-principle work, we used patient-derived xenograft (PDX) leukemia models to show that the knockout of a target gene in vitro was able to predict which patient´s PDX model responded to treatment with the respective drug in vivo. Here, we plan to optimize our test system by studying knockout of BCL-2 to predict sensitivity to the BCL-2 targeting drug Venetoclax. The planned work harbours the potential of a major breakthrough to solve a long-standing challenge in anti-cancer treatment, namely to predict which individual patient´s tumor responds to which targeted.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
La classificazione di questo progetto è stata convalidata da un essere umano.

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC2

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

HELMHOLTZ ZENTRUM MUENCHEN DEUTSCHES FORSCHUNGSZENTRUM FUER GESUNDHEIT UND UMWELT GMBH
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 150 000,00
Indirizzo
INGOLSTADTER LANDSTRASSE 1
85764 Neuherberg
Germania

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Regione
Bayern Oberbayern München, Landkreis
Tipo di attività
Research Organisations
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Beneficiari (1)

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