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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Uncovering the role of the m6A epitranscriptome in Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)

Obiettivo

RNA metabolism is regulated by multiple post-transcriptional layers, primarily orchestrated by RNA-binding proteins (RBPs). When disrupted these processes can lead to diseases like myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare inherited disorder affecting skeletal muscle. DM1 is caused by an expansion of trinucleotides in the DMPK gene, leading to accumulation of RNA foci and deregulation of RNA metabolism. The mutation was identified in 1992 but aspects of its pathophysiology are not understood and there is no cure.

A promising area of research is the potential alteration of the m6A epitranscriptome in DM1. A major discovery in gene regulation is the presence of modified nucleotides like N6-methyladenosine (m6A), which affect RNA fate. Defects in m6A have been linked to various diseases but its role in muscular dystrophies including DM1 remains unexplored. m6A is regulated by writers that add and erasers that remove the modification. In DM1, the erasers FTO and ALKBH5 are deregulated. Once added m6A marks are recognised by readers which mediate their cellular effects. m6A readers are crucial to skeletal muscle physiology but their involvement in DM1 is unknown.

EpiDM project hypothesises that altered m6A demethylases activity leads to hypermethylation, impacting RNA function and muscle physiology. Its objectives are to 1) map and characterize m6a’s role in DM1, 2) identify m6A readers involved in the disease and 3) explore the therapeutic potential of targeting m6A methylation to restore muscle function.

My expertise will be combined with the host lab’s by leveraging DM1 models and next-generation sequencing techniques to study m6A and RBPs, and developing innovative therapies. By pioneering this research EpiDM will uncover the regulation of novel RNA pathways in skeletal muscle, advancing understanding of DM1 and identifying new therapeutic targets for muscular dystrophies. Finally it aligns with European initiatives focused on rare diseases and epitranscriptomics.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2024-PF-01

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 242 260,56
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Partner (1)

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