Ziel
Background: Genetic cardiomyopathies affect about 18 million patients worldwide and are a major cause of heart failure. LMNA mutations cause specifically severe forms of dilated cardiomyopathy (DCM). However, curative options remain extremely limited. Despite rapid advances in CRISPR-based technologies, there is no trial or approved therapy that corrects pathogenic variants directly in the human heart. Key barriers are the lack of heart-specific editors, challenging delivery to the myocardium, and mutation heterogeneity across affected genes, such as LMNA.
Aim: Therefore, I aim to establish a scalable, safe, and efficient gene editing strategy for the myocardium that integrates AI-guided editor engineering, editing strategies, and programmable LNP delivery with human tissue readouts and in vivo testing.
Methods: (1) Engineer and benchmark a cardiomyocyte-optimized recombinase that requires less dsDNA donor by design. Further reduce donor toxicity by modulating innate immunity and developing a paradigm-changing new DNA donor architecture for recombinases. Define post-translational modifications and use them to engineer editors with higher efficiency in adult cardiomyocytes. (2) Build a modular editing portfolio around the “benchmark mutation” LMNA-R190W that includes exon rewriting and site-specific gene integration, with the goal to cover multiple known mutations at once. (3) Develop nonviral delivery with cardiomyocyte preference using lipid nanoparticles equipped with de novo binders and compare to AAV9 as an efficacy and safety benchmark. (4) Test these approaches in iPSC-derived cardiomyocytes, in 3D heart tissue, and in small-animal models of LMNA-R190W.
Opportunities: ONE2MANY will generate a scalable editing and delivery framework that generalizes across cardiomyopathies. It provides a new, integrated approach to think all separate components of gene editing together – editors, editing, and delivery – to finally unlock first-in-human cardiac editing,
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik DNS
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Kardiologie
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-STG
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
81675 Muenchen
Deutschland
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.