Descripción del proyecto
Una nueva terapia molecular contra la distrofia miotónica
La distrofia miotónica de tipo 1 es una distrofia muscular hereditaria que se caracteriza por debilidad y atrofia muscular, así como tensión muscular prolongada. Pruebas recientes indican una expresión alterada de los microARN, como la regulación al alza del microARN-23b, el cual desempeña un papel clave en la traducción de proteínas relacionadas con el músculo. El equipo del proyecto fight-dm1, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, presentará una nueva terapia molecular basada en oligonucleótidos sintéticos monocatenarios llamados «antimiR». Estas moléculas se han diseñado para que sean complementarias a las del microARN-23b, de modo que puedan bloquear su función o degradarla. Tras unos resultados prometedores en materia de eficacia preclínica, la tecnología patentada se validará en un estudio con pacientes.
Objetivo
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a clinically and genetically heterogeneous disorder with more than 1 million diagnosed patients worldwide, making it the most common adult muscular dystrophy. Available treatments only relief symptoms. Given this need, we offer ATX-01, a first in class miRNA therapy that inhibits miR-23b without changing the DNA, which rescues DM1 pathogenic mis-splicing. We have demonstrated improved target engagement effects in skeletal and respiratory muscle in in-vitro and in-vivo studies, granting us an FDA pre-IND approval and orphan drug designation. Our approach, antimiRs conjugated to fatty acids, constitutes Arthex's technology platform, which guarantees efficient drug delivery to target muscular and extra-muscular tissue at low doses. This patented technology will be validated through a Phase I/IIa clinical trial and chronic preclinical studies, to then be extended to applications as other myotonic dystrophies, Fuchs dystrophy, cachexia, among other opportunities.
Ámbito científico
Programa(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Convocatoria de propuestas
HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
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EIC-ACC - EIC-ACCCoordinador
46980 Valencia
España
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.