Opis projektu
Nowa terapia molekularna przeciwko dystrofii miotonicznej
Dystrofia miotoniczna typu 1 jest dziedziczną dystrofią mięśniową, która charakteryzuje się osłabieniem i zanikiem mięśni, a także utrzymującym się napięciem mięśniowym. Najnowsze badania wskazują, że istotną rolę w rozwoju choroby odgrywa zmieniona ekspresja mikroRNA, w tym zwiększona ekspresja mikroRNA-23b, który odgrywa kluczową rolę w translacji białek związanych z pracą mięśni. Zespół finansowanego przez Europejską Radę ds. Innowacji projektu fight-dm1 zaproponuje nową terapię molekularną opartą na syntetycznych jednoniciowych oligonukleotydach zwanych antimiRs. Cząsteczki te zostały zaprojektowane tak, aby były komplementarne do mikroRNA-23b, dzięki czemu będą mogły blokować jego funkcję lub degradować go. Po uzyskaniu obiecującej skuteczności przedklinicznej, opatentowana technologia zostanie zweryfikowana w badaniu z udziałem pacjentów.
Cel
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a clinically and genetically heterogeneous disorder with more than 1 million diagnosed patients worldwide, making it the most common adult muscular dystrophy. Available treatments only relief symptoms. Given this need, we offer ATX-01, a first in class miRNA therapy that inhibits miR-23b without changing the DNA, which rescues DM1 pathogenic mis-splicing. We have demonstrated improved target engagement effects in skeletal and respiratory muscle in in-vitro and in-vivo studies, granting us an FDA pre-IND approval and orphan drug designation. Our approach, antimiRs conjugated to fatty acids, constitutes Arthex's technology platform, which guarantees efficient drug delivery to target muscular and extra-muscular tissue at low doses. This patented technology will be validated through a Phase I/IIa clinical trial and chronic preclinical studies, to then be extended to applications as other myotonic dystrophies, Fuchs dystrophy, cachexia, among other opportunities.
Dziedzina nauki
Program(-y)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
EIC-ACC - EIC-ACCKoordynator
46980 Valencia
Hiszpania
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.