Projektbeschreibung
Eine neuartige molekulare Therapie für myotone Dystrophie
Myotone Dystrophie Typ 1 ist eine erbliche Muskeldystrophie, die durch Muskelschwäche und -schwund sowie durch anhaltende Muskelanspannung gekennzeichnet ist. Jüngste Erkenntnisse deuten auf eine veränderte mikroRNS-Expression hin, etwa die Hochregulierung der mikroRNS-23b, die eine Schlüsselrolle bei der Translation muskelbezogener Proteine spielt. Im Rahmen des vom Europäischen Innovationsrat finanzierten Projekts fight-dm1 wird nun eine neuartige molekulare Therapie auf der Grundlage synthetischer einzelsträngiger Oligonukleotide, sogenannter antimiRs, entwickelt. Diese Moleküle wurden derart gestaltet, dass sie komplementär zur mikroRNS-23b auftreten, sodass sie deren Funktion blockieren oder sie abbauen können. Nach festgestellter vielversprechender präklinischer Wirksamkeit wird die patentierte Technologie in einer Patientenstudie validiert werden.
Ziel
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a clinically and genetically heterogeneous disorder with more than 1 million diagnosed patients worldwide, making it the most common adult muscular dystrophy. Available treatments only relief symptoms. Given this need, we offer ATX-01, a first in class miRNA therapy that inhibits miR-23b without changing the DNA, which rescues DM1 pathogenic mis-splicing. We have demonstrated improved target engagement effects in skeletal and respiratory muscle in in-vitro and in-vivo studies, granting us an FDA pre-IND approval and orphan drug designation. Our approach, antimiRs conjugated to fatty acids, constitutes Arthex's technology platform, which guarantees efficient drug delivery to target muscular and extra-muscular tissue at low doses. This patented technology will be validated through a Phase I/IIa clinical trial and chronic preclinical studies, to then be extended to applications as other myotonic dystrophies, Fuchs dystrophy, cachexia, among other opportunities.
Wissenschaftliches Gebiet
Programm/Programme
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
EIC-ACC - EIC-ACCKoordinator
46980 Valencia
Spanien
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).