Verbesserung der Untersuchung genetisch veränderter Zellen
Das Ziel des Projekts "Combined isolation and stable non-viral transfection of hematopoietic cells - a novel platform technology for ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy" (Magselectofection) war die Entwicklung einer Plattform für nichtvirale, kombinierte Ex-vivo-Zellseparation und -transfektion. Die neue Methode wurde auf der Grundlage einer bewährten Technik zur Zellseparation entwickelt und mit magnetunterstützter Transfektion kombiniert. Dazu wurden Nukleinsäure-Konstrukte entwickelt, die an spezifischen Stellen in nicht-kodierende Bereiche des Wirtsgenoms eingeschleust werden. Die Projektpartner konnten die nanomagnetische Zellseparation mit der genetischen Veränderung von Zellen, insbesondere von Stammzellen, kombinieren. Die Untersuchungsergebnisse zeigten, dass durch die Magselectofection eine hohe Anzahl ausgewählter Zielzellen mit einem hohen Reinheitsgrad gewonnen werden können, die zum Großteil genetische Veränderungen aufweisen. Durch Magselectofection gewonnnene hämatopoetische (HSC-) und mesenchymale (MSC-) Stammzellen können sich nach wie vor zu unterschiedlichen Zellen entwickeln und bieten daher die Möglichkeit, mehrere Zell-Linien zu untersuchen. Die Technologie der Projektplattform lässt sich unkompliziert handhaben, ist effizient und leicht auszuführen und kann automatisiert werden. Die ersten kommerziellen Produkte für den Forschungsbereich wurden 2010 auf den Markt gebracht. Darüber hinaus soll bei ausreichender Nachfrage ein Produkt für die Verwendung in Kliniken entwickelt werden. Um das Potenzial der Methode voll ausschöpfen zu können, ist es wesentlich, Erkenntnisse über die Fertigung geeigneter magnetischer Nanopartikel und über die Kombination von magnetischer Zellseparation mit dem Transfer von Nukleinsäuren zu gewinnen. Die Projektpartner möchten dieses durch Patente oder Patentanträge geschützte Wissen öffentlich zugänglich machen und es in Anwendungshinweisen für im Handel erhältliche Kits verbreiten. Die Magselektofections-Technologie könnte in der regenerativen Medizin allein für einen Gewinn von 1 Milliarde Euro sorgen und über einen Produktzyklus hinweg als Grundlagentechnologie einige hundert Millionen Euro einbringen. Die Projektergebnisse machen es möglich, die Probleme im Zusammenhang mit viralen Vektoren zu umgehen, zum Fortschritt im Gesundheitswesen beizutragen und die Wettbewerbsposition der europäischen Biotech-Branche zu stärken.
