Ziel
This project aims to develop an effective cell therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). To reach this goal we plan to transfer a human artificial chromosome containing the whole dystrophin locus into dystrophic mesoangioblasts. As the transfer is inefficient and requires selection, it is impossible to use primary cells that would undergo senescence during selection. Therefore we need to reversibly immortalize DMD patient mesoangioblasts by the combined use of lentiviral vectors expressing either floxed human telomerase (h-Tert) or floxed Bmi1 (and also the Herpes Simplex Thymidine Kinase, HSTK). Immortal clones, selected for proper expression of h-Tert and Bmi1 and maintenance of a mesoangioblast phenotype, will be transfected with a human artificial chromosome expressing human dystrophin. Expressing clones will be selected and characterized. Before transplantation, selected clones will be infected with an adenoviral vector expressing the Cre recombinase and then treated with Gancyclovir. Transduced and selected cells will be transplanted into mdx/SCID (dystrophic and immune deficient) mice and the extent of dystrophin reconstitution and consequent functional benefit will be evaluated. In addition, the possible immune reaction to the transgenes or novel antigens generated by the experimental strategy will be monitored by an in vitro assay utilizing donor s dendritic cells and T lymphocytes. Finally this strategy will be repeated in Golden Retriever dystrophic dogs, the closest animal model to DMD. Dog mesoangioblasts will be reversibly immortalized, transduced with the dystrophin HAC and, after viral excision and GC selection, transplanted in the same dogs from which they had been directly isolated. Dystrophin expression, functional amelioration and possible toxic and immune reactions will be monitored. This project will therefore cover all pre-clinical experimentation and would set the stage for immediate clinical translation.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Agrarwissenschaften Tier- und Molkereiwissenschaft Haustiere
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Chromosom
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
ERC-2008-AdG
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Gastgebende Einrichtung
M13 9PL Manchester
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.