Objectif
"Cystic Fibrosis is a hereditary disease produced by the absence or malfunctioning of the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductase Regulator (CFTR) gene. To date over 1,200 alterations in the DNA composition of the CFTR gene have been detected, although the deletion of the phenylalanine in position 508 (ΔF508) is responsible for more than 70% of the cases described in the European Population. CF is a degenerative disease, which can be considered as the main genetic cause of death in Caucasian children. Its first manifestations occur in early childhood, generally affecting the respiratory tract, and later extending to other organs.
The identification and isolation of the gene responsible for the disease raised great expectations of finding a treatment. However, such hopes have yet to be realized. Different attempts to develop effective gene therapy protocols have not provided satisfactory results.
In the current circumstances, I believe that the best strategy to develop an effective treatment for CF is to use autologous grafts of healthy lung epithelium progenitors, derived, in vitro, from human induced pluripotent stem (iPS) cells.
The method that I propose will be developed simultaneously in human and mouse cells, and includes the following steps: (I) Production of iPS cells from keratinocytes obtained from ΔF508 CF patients and ΔF508 mutant mice; (II) Correction of the mutation in the iPS cells; (III) in vitro differentiation of repaired iPS (iPSr) cells up to a state compatible with their functional integration into the pulmonary epithelium; (IV) Transplantation of the differentiated cells into suitable receptors.
Steps I through III will be carried out in parallel with human and mouse cells. Step IV will serve as a preclinical study and will be performed only in mice. During the process we plan to: 1) incorporate new, less aggressive de-differentiation methods, 2) improve homologous recombination efficiency in iPS cells, 3) determine the optimal differ"
Champ scientifique (EuroSciVoc)
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
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- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-PEOPLE-2010-IEF
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
07120 Palma
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.