Obiettivo
"Cystic Fibrosis is a hereditary disease produced by the absence or malfunctioning of the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductase Regulator (CFTR) gene. To date over 1,200 alterations in the DNA composition of the CFTR gene have been detected, although the deletion of the phenylalanine in position 508 (ΔF508) is responsible for more than 70% of the cases described in the European Population. CF is a degenerative disease, which can be considered as the main genetic cause of death in Caucasian children. Its first manifestations occur in early childhood, generally affecting the respiratory tract, and later extending to other organs.
The identification and isolation of the gene responsible for the disease raised great expectations of finding a treatment. However, such hopes have yet to be realized. Different attempts to develop effective gene therapy protocols have not provided satisfactory results.
In the current circumstances, I believe that the best strategy to develop an effective treatment for CF is to use autologous grafts of healthy lung epithelium progenitors, derived, in vitro, from human induced pluripotent stem (iPS) cells.
The method that I propose will be developed simultaneously in human and mouse cells, and includes the following steps: (I) Production of iPS cells from keratinocytes obtained from ΔF508 CF patients and ΔF508 mutant mice; (II) Correction of the mutation in the iPS cells; (III) in vitro differentiation of repaired iPS (iPSr) cells up to a state compatible with their functional integration into the pulmonary epithelium; (IV) Transplantation of the differentiated cells into suitable receptors.
Steps I through III will be carried out in parallel with human and mouse cells. Step IV will serve as a preclinical study and will be performed only in mice. During the process we plan to: 1) incorporate new, less aggressive de-differentiation methods, 2) improve homologous recombination efficiency in iPS cells, 3) determine the optimal differ"
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-PEOPLE-2010-IEF
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
07120 Palma
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.