Cel
"Cystic Fibrosis is a hereditary disease produced by the absence or malfunctioning of the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductase Regulator (CFTR) gene. To date over 1,200 alterations in the DNA composition of the CFTR gene have been detected, although the deletion of the phenylalanine in position 508 (ΔF508) is responsible for more than 70% of the cases described in the European Population. CF is a degenerative disease, which can be considered as the main genetic cause of death in Caucasian children. Its first manifestations occur in early childhood, generally affecting the respiratory tract, and later extending to other organs.
The identification and isolation of the gene responsible for the disease raised great expectations of finding a treatment. However, such hopes have yet to be realized. Different attempts to develop effective gene therapy protocols have not provided satisfactory results.
In the current circumstances, I believe that the best strategy to develop an effective treatment for CF is to use autologous grafts of healthy lung epithelium progenitors, derived, in vitro, from human induced pluripotent stem (iPS) cells.
The method that I propose will be developed simultaneously in human and mouse cells, and includes the following steps: (I) Production of iPS cells from keratinocytes obtained from ΔF508 CF patients and ΔF508 mutant mice; (II) Correction of the mutation in the iPS cells; (III) in vitro differentiation of repaired iPS (iPSr) cells up to a state compatible with their functional integration into the pulmonary epithelium; (IV) Transplantation of the differentiated cells into suitable receptors.
Steps I through III will be carried out in parallel with human and mouse cells. Step IV will serve as a preclinical study and will be performed only in mice. During the process we plan to: 1) incorporate new, less aggressive de-differentiation methods, 2) improve homologous recombination efficiency in iPS cells, 3) determine the optimal differ"
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka DNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-PEOPLE-2010-IEF
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
07120 Palma
Hiszpania
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.