Ziel
We aim to develop ex vivo gene therapy of recessive dystrophic epidermolysis bullosa RDEB. It is caused by loss of function mutations in the collagen VII gene (COL7A1) encoding anchoring fibrils. Patients suffer from skin blistering since birth, and from severe local and systemic complications resulting in poor prognosis. We lack a specific treatment for RDEB, but ex vivo gene transfer to epidermal stem cells shows therapeutic potential. in vitro correction of primary RDEB keratinocytes and fibroblasts by retroviral and lentiviral COL7A1 cDNA vectors was reported. Reports of leukemia caused by retroviral insertional mutagenesis in gene therapy of X-SCID steered us toward safer SIN vectors. In Step I of this project, we will design safe SIN retroviral and lentiviral COL7A1 vectors. Different promoters and viral envelope proteins will be tested for efficient gene delivery and expression in cultured primary keratinocytes and fibroblasts. We will study the proliferative capacity of transduced cells and assess long-term expression of recombinant collagen VII. We will analyse synthesis, folding and secretion of recombinant collagen VII, and its ability to form anchoring fibres in a skin equivalent model and in skin grafts on mice. Vectors will be structed and produced form to GLP standards. In Step II, cell clones producing the highest titres of the selected SIN retroviral or lentiviral vector (mini-cell bank) will be expanded, evaluated, and a unique GMP master cell bank will be established. This MCB will be tested for safety, to be used in the production of clinical grade viral particles. Step III will be a pilot clinical trial (Phase I/II) of genetically corrected autologous skin grafts in selected patients. This project, which combines the complementary expertise of several international groups, will serve as proof of principle for the treatment of RDEB, and as a model for the treatment of severe dermatological genetic disorders by ex vivo gene therapy.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie Hautkrebs
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Immunologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Chirurgie chirurgischer Eingriff
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
PARIS
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.