Cel
We aim to develop ex vivo gene therapy of recessive dystrophic epidermolysis bullosa RDEB. It is caused by loss of function mutations in the collagen VII gene (COL7A1) encoding anchoring fibrils. Patients suffer from skin blistering since birth, and from severe local and systemic complications resulting in poor prognosis. We lack a specific treatment for RDEB, but ex vivo gene transfer to epidermal stem cells shows therapeutic potential. in vitro correction of primary RDEB keratinocytes and fibroblasts by retroviral and lentiviral COL7A1 cDNA vectors was reported. Reports of leukemia caused by retroviral insertional mutagenesis in gene therapy of X-SCID steered us toward safer SIN vectors. In Step I of this project, we will design safe SIN retroviral and lentiviral COL7A1 vectors. Different promoters and viral envelope proteins will be tested for efficient gene delivery and expression in cultured primary keratinocytes and fibroblasts. We will study the proliferative capacity of transduced cells and assess long-term expression of recombinant collagen VII. We will analyse synthesis, folding and secretion of recombinant collagen VII, and its ability to form anchoring fibres in a skin equivalent model and in skin grafts on mice. Vectors will be structed and produced form to GLP standards. In Step II, cell clones producing the highest titres of the selected SIN retroviral or lentiviral vector (mini-cell bank) will be expanded, evaluated, and a unique GMP master cell bank will be established. This MCB will be tested for safety, to be used in the production of clinical grade viral particles. Step III will be a pilot clinical trial (Phase I/II) of genetically corrected autologous skin grafts in selected patients. This project, which combines the complementary expertise of several international groups, will serve as proof of principle for the treatment of RDEB, and as a model for the treatment of severe dermatological genetic disorders by ex vivo gene therapy.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna onkologia rak skóry
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna immunologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna chirurgia zabieg chirurgiczny
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
PARIS
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.