Ziel
Inherited retinal degenerations (IRDs) are a major cause of blindness worldwide. IRD patients witness inexorable progressive vision loss as no therapy is currently available. In the last decade my group has significantly contributed to a change of this scenario by developing efficient adeno-associated viral (AAV) vectors for retinal gene therapy that are safe and effective in humans. The objective of EYEGET (EYE GEne Therapy) is to overcome some of the current major limitations in the field of retinal gene therapy to expand initial therapeutic successes to a larger number of IRDs. To achieve this, we propose to use four parallel, highly innovative and complementary approaches: i. expansion of the limited AAV cargo capacity by a novel methodology based on co-administration of multiple AAVs that reassemble in target retinal cells and reconstitute large genes; ii. targeting of frequent dominant gain-of-function mutations that cause RP using state-of-the-art AAV-mediated genome editing technologies; iii. induction of retinal cells clearance of toxic IRD products by AAV-mediated activation of autophagy and lysosomal function; iv. development of methodologies to directly convert fibroblasts to photoreceptors that can be transplanted in retinas from IRD patients with advanced PR loss and for whom in vivo gene therapy is no longer an option. We will use a combination of in vitro and in vivo state-of-the-art technologies including novel AAV vector design, high content screening of drugs that enhance AAV transduction, genome editing, and advanced in vivo retinal phenotyping to obtain proof-of-concept for each of these therapeutic strategies. The results from this study may impact the quality of life of millions of people worldwide by providing a cure based on gene and/or cell therapy for a large group of IRDs.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Genom
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-ADG - Advanced Grant
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2015-AdG
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00185 ROMA
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.