Gene therapy of inherited retinal diseases

Projektinformationen

EYEGET

ID Finanzhilfevereinbarung: 694323

DOI 10.3030/694323

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 31 August 2016

Startdatum 1 Januar 2017

Enddatum 31 Dezember 2022

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten € 2 499 564,00

EU-Beitrag € 2 499 564,00

Koordiniert durch

FONDAZIONE TELETHON ETS
Italy

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (7)

Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina

Autoren: Tornabene, Patrizia; Trapani, Ivana; Minopoli, Renato; Centrulo, Miriam; Lupo, Mariangela; de Simone, Sonia; Tiberi, Paola; Dell'Aquila, Fabio; Marrocco, Elena; Iodice, Carolina; Iuliano, Antonella; Gesualdo, Carlo; Rossi, Settimio; Giaquinto, Laura; Albert, Silvia; Hoyng, Carel B.; Polishchuk, Elena; Cremers, Frans P.M.; Surace, Enrico M.; Simonelli, Francesca; De Matteis, Maria A.; P
Veröffentlicht in: Science Translational Medicine, Ausgabe 11 (492), 2019, ISSN 1946-6234
Herausgeber: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.aav4523

Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver

Autoren: Patrizia Tornabene, Rita Ferla, Manel Llado-Santaeularia, Miriam Centrulo, Margherita Dell’Anno, Federica Esposito, Elena Marrocco, Emanuela Pone, Renato Minopoli, Carolina Iodice, Edoardo Nusco, Settimio Rossi, Hristiana Lyubenova, Anna Manfredi, Lucio Di Filippo, Antonella Iuliano, Annalaura Torella, Giulio Piluso, Francesco Musacchia, Enrico Maria Surace, Davide Cacchiarelli, Vincenzo Nigro &
Veröffentlicht in: Nature Communications, Ausgabe 13, 2023, Seite(n) 1963, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-29550-8

Liver gene therapy with intein-mediated F8 trans-splicing corrects mouse haemophilia A

Autoren: Federica Esposito; Hristiana Lyubenova; Patrizia Tornabene; Stefano Auricchio; Antonella Iuliano; Edoardo Nusco; Simone Merlin; Cristina Olgasi; Giorgia Manni; Marco Gargaro; Francesca Fallarino; Antonia Follenzi; Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: EMBO Mol Med, Ausgabe 1, 2022, ISSN 1757-4684
Herausgeber: EMBO Press
DOI: 10.15252/emmm.202115199

Seeing the Light after 25 Years of Retinal Gene Therapy

Autoren: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: Trends in Molecular Medicine, Ausgabe 24/8, 2018, Seite(n) 669-681, ISSN 1471-4914
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.molmed.2018.06.006

High-Throughput Screening Identifies Kinase Inhibitors That Increase Dual Adeno-Associated Viral Vector Transduction In Vitro and in Mouse Retina

Autoren: Andrea Maddalena, Fabio Dell'Aquila, Pia Giovannelli, Paola Tiberi, Luca Giorgio Wanderlingh, Sandro Montefusco, Patrizia Tornabene, Carolina Iodice, Feliciano Visconte, Annamaria Carissimo, Diego Luis Medina, Gabriella Castoria, Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: Human Gene Therapy, Ausgabe 29/8, 2018, Seite(n) 886-901, ISSN 1043-0342
Herausgeber: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2017.220

Triple Vectors Expand AAV Transfer Capacity in the Retina

Autoren: Andrea Maddalena, Patrizia Tornabene, Paola Tiberi, Renato Minopoli, Anna Manfredi, Margherita Mutarelli, Settimio Rossi, Francesca Simonelli, Jurgen K. Naggert, Davide Cacchiarelli, Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 26/2, 2018, Seite(n) 524-541, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.11.019

Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench

Autoren: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: Human Molecular Genetics, 2019, ISSN 0964-6906
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/hmg/ddz130